Ο αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε ένα νέο φάρμακο για την αιμορροφιλία. Το σκεύασμα κοστίζει 3,5 εκατομμύρια δολάρια ανά θεραπεία, που σημαίνει πως είναι το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Το Hemgenix της CSL Behring είναι μια γονιδιακή θεραπεία για ενηλίκους που έχουν αιμορροφιλία Β, μια διαταραχή της αιμόστασης, που οφείλεται σε έλλειψη του παράγοντα ΙΧ της πήξης του αίματος. Περίπου 1 στους 40.000 ανθρώπους έχουν τη διαταραχή, οι περισσότεροι από τους οποίους είναι άνδρες.
Η συνήθης θεραπεία απαιτεί τακτικές ενδοφλέβιες εγχύσεις για τη διατήρηση των επαρκών επιπέδων του παράγοντα που λείπει από τον οργανισμό, αλλά με το νέο σκεύασμα αυτό θα γίνεται μία φορά.
«Η γονιδιακή θεραπεία για την αιμορροφιλία ήταν στον ορίζοντα εδώ και πάνω από δύο δεκαετίες. Παρά την πρόοδο στη θεραπεία της, η πρόληψη και η αντιμετώπιση των αιμορραγικών επεισοδίων μπορεί να επηρεάσει αρνητικά την ποιότητα ζωής των ανθρώπων, δήλωσε ο δρ. Πίτερ Μαρκς, διευθυντής του Κέντρου Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA.
Η έγκριση του φαρμάκου «δίνει μια νέα επιλογή θεραπείας για τους ασθενείς με αιμορροφιλία Β και αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών για όσους αντιμετωπίζουν το μεγάλο βάρος» αυτής της μορφής της ασθένειας, συμπλήρωσε.
Ο ανεξάρτητος μη κερδοσκοπικός οργανισμός Institute for Clinical and Economic Review- που αναλύει την αξία των συνταγογραφούμενων φαρμάκων και άλλων ιατρικών προϊόντων- επιβεβαίωσε στο CNN ότι το Hemgenix είναι τώρα το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Σε πρόσφατη ανάλυση κόστους- αποτελεσματικότητας, το ICER ανέφερε ότι η δίκαιη τιμή για το σκεύασμα θα ήταν 2,93-2,96 εκατ. δολάρια.
Σύμφωνα με ανάλυση της GoodRx, το πιο ακριβό φάρμακο στις ΗΠΑ ήταν έως τώρα το Zolgensma για τη νωτιαία μυική ατροφία, που ενέκρινε ο FDA το 2019 και μία θεραπεία κοστίζει 2,1 εκατομμύρια δολάρια.
