Η διάγνωση καρκίνου του παγκρέατος είναι μία από τις πιο δυσοίωνες στην ιατρική. Υπάρχουν ελάχιστες διαθέσιμες θεραπείες και αυτές βοηθούν πολύ λίγο. Για δεκαετίες, πειραματικά φάρμακα αποτύγχαναν στις κλινικές δοκιμές. Πολλοί ερευνητές πίστευαν ότι τα βιολογικά εμπόδια δεν μπορούσαν να ξεπεραστούν.
Και όμως, μέσα σε ελάχιστο χρόνο, όλα άλλαξαν. Ένα φάρμακο που πλησιάζει στην έγκριση από τις ρυθμιστικές αρχές, το daraxonrasib, είναι το πρώτο που παρατείνει ουσιαστικά τη ζωή ασθενών με καρκίνο του παγκρέατος. Δρα στοχεύοντας μια κυτταρική πρωτεΐνη που τροφοδοτεί όχι μόνο σχεδόν όλους τους όγκους του παγκρέατος, αλλά και πολλούς καρκίνους του πνεύμονα και του παχέος εντέρου. Αυτές οι τρεις μορφές καρκίνου αποτελούν τις κυριότερες αιτίες θανάτου από καρκίνο.
Ορισμένοι επιστήμονες προβλέπουν πλέον ότι αυτή η προσέγγιση μπορεί να αποδειχθεί η σημαντικότερη πρόοδος στη θεραπεία του καρκίνου εδώ και 15 χρόνια, από την εποχή που εμφανίστηκε η ανοσοθεραπεία.
Η μακρά επιστημονική πορεία που οδήγησε στο φάρμακο αποτελεί θρίαμβο τόσο της δημόσιας όσο και της ιδιωτικής χρηματοδότησης της έρευνας, πετυχαίνοντας μόνο έπειτα από δεκαετίες αποτυχιών και διαψευσμένων ελπίδων, αλλά και μετά την ανατροπή μιας συμβατικής σοφίας που τελικά αποδείχθηκε εντελώς λανθασμένη.
«Κάθε φορά που υπήρχε μια πρόοδος, κατέρρεε ακόμη ένα δόγμα και ανακαλύπταμε ότι όσα όλοι θεωρούσαν αλήθεια, στην πραγματικότητα δεν ήταν», δήλωσε η Adrienne Cox, ερευνήτρια στο Πανεπιστήμιο της Βόρειας Καρολίνας.
Η πρωτεΐνη που θεωρούνταν «αδύνατο» να στοχευθεί
Οι επιστήμονες είχαν εντοπίσει εδώ και χρόνια τον στόχο τους: μια πρωτεΐνη με λεία επιφάνεια μέσα στα κύτταρα, γνωστή ως KRAS, η οποία μεταλλάσσεται σε ορισμένους καρκίνους και οδηγεί την ανάπτυξή τους. Οι ερευνητές συχνά την περιέγραφαν ως μια «λιπαρή μπάλα», φαινομενικά αδύνατο να δεχθεί επίθεση.
«Σχεδόν όλοι πίστευαν ότι θα ήταν αδύνατο να δημιουργηθούν φάρμακα εναντίον της KRAS», είπε η Marina Pasca di Magliano, ερευνήτρια στο Πανεπιστήμιο του Μίσιγκαν.
Κι όμως, αποδείχθηκε δυνατό. Για δεκαετίες, ακαδημαϊκοί ερευνητές έθεταν τα θεμέλια με στήριξη από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας των ΗΠΑ και το Howard Hughes Medical Institute, τον μη κερδοσκοπικό οργανισμό ιατρικής έρευνας που ίδρυσε ο εκκεντρικός δισεκατομμυριούχος Χάουαρντ Χιουζ. Στη συνέχεια, η φαρμακοβιομηχανία βελτίωσε τη χημεία και μετέτρεψε την ιδέα σε φάρμακο, χρησιμοποιώντας μια νέα προσέγγιση που «κολλά» μόρια μεταξύ τους ώστε να δεσμεύσουν και να απενεργοποιήσουν την KRAS.
Τώρα που αυτή η στρατηγική στόχευσης πρωτεϊνών δείχνει πολλά υποσχόμενη, αρκετές εταιρείες έχουν μπει στον αγώνα. Δεκάδες παρόμοια φάρμακα δοκιμάζονται ήδη για καρκίνους του παγκρέατος, του πνεύμονα και του παχέος εντέρου.
Μια νέα γενιά θεραπειών κατά του καρκίνου
Το φάρμακο που άνοιξε τον δρόμο, το daraxonrasib, έχει ενταχθεί σε διαδικασία ταχείας αξιολόγησης από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) και θα μπορούσε να εγκριθεί αργότερα μέσα στη χρονιά. Μέχρι τότε, η FDA έχει εγκρίνει σχέδιο της Revolution Medicines, της μικρής εταιρείας από τη Silicon Valley που αναπτύσσει το φάρμακο, ώστε να προσφέρει πρόωρη πρόσβαση σε ορισμένους ασθενείς.
Παρ’ όλα αυτά, οι επιστήμονες επισημαίνουν ότι, όσο ενθαρρυντικά κι αν είναι τα πρώτα αποτελέσματα, το daraxonrasib δεν αποτελεί ακόμη οριστική θεραπεία για τον καρκίνο του παγκρέατος.
Το φάρμακο χορηγείται σε μορφή χαπιών, τρία την ημέρα, και σε αρκετούς ασθενείς καταφέρνει να επιβραδύνει σημαντικά την εξέλιξη της νόσου ή να συρρικνώσει τους όγκους. Ωστόσο, με την πάροδο του χρόνου η δράση του φαίνεται να εξασθενεί, ενώ δεν ανταποκρίνονται όλοι οι ασθενείς στη θεραπεία.
Το φάρμακο δεν είναι θεραπεία — αλλά αλλάζει τις προσδοκίες
Επιπλέον, μπορεί να προκαλέσει έντονες παρενέργειες, όπως εξανθήματα, διάρροια, κόπωση, ναυτία και επώδυνες ρωγμές στα ακροδάχτυλα. Μέχρι σήμερα, ωστόσο, οι ασθενείς με καρκίνο του παγκρέατος συνήθως υποβάλλονταν σε εξαντλητική χημειοθεραπεία που παρέτεινε ελάχιστα τη ζωή τους.
Το πάγκρεας, ένας αδένας βαθιά μέσα στην κοιλιά, βοηθά στη ρύθμιση του σακχάρου και της πέψης. Μόλις το 3% των ασθενών των οποίων ο καρκίνος έχει κάνει μεταστάσεις σε απομακρυσμένα σημεία του σώματος παραμένουν ζωντανοί έπειτα από πέντε χρόνια. Η ασθένεια συγκαταλέγεται στις πιο θανατηφόρες μορφές καρκίνου παγκοσμίως, προκαλώντας σχεδόν 470.000 θανάτους κάθε χρόνο
Με πληροφορίες από New York Times
