Μια νέα θεραπεία για την Αμυοτροφική Πλευρική Σκλήρυνση, ή ALS, εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και τα εύσημα πάνε εν μέρει στο Ice Bucket Challenge.
Ο FDA ανακοίνωσε την έγκριση του Relyvrio, που αναπτύχθηκε από την Amylyx Pharmaceuticals, την περασμένη Πέμπτη. Το φάρμακο χορηγείται από το στόμα και μπορεί να λειτουργήσει είτε ως αυτόνομη αγωγή, είτε ως συμπληρωματική, και φαίνεται ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου, σύμφωνα με την εταιρεία.
Τον Νοέμβριο, η Amylyx υπέβαλε αίτηση για έγκριση του φαρμάκου, με βάση μια δοκιμή Φάσης 2 που περιελάμβανε 137 άτομα με ALS που έλαβαν είτε το φάρμακο είτε placebo για 24 εβδομάδες. Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε εν μέρει από τη διαδικτυακή καμπάνια Ice Bucket Challenge, την viral εκστρατεία στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης που ξεκίνησε το 2014 με ανθρώπους να ρίχνουν κουβάδες με παγωμένο νερό πάνω τους για να ευαισθητοποιηθούν το κοινό και να συγκεντρώσουν χρήματα για την ALS.
Η ALS, γνωστή και ως νόσος του Lou Gehrig έχει προσβάλλει 30.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Πρόκειται για μια νευροεκφυλιστική ασθένεια που προκαλεί αποδυνάμωση των μυών, επηρεάζοντας τελικά την ικανότητα ομιλίας, κατάποσης, κίνησης και αναπνοής.
«Η ALS είναι μια φρικτή ασθένεια: ταχέως θανατηφόρα και πραγματικά εξουθενωτική από τα αρχικά συμπτώματα έως τον θάνατο. Ο FDA έχει εγκρίνει μερικές αγωγές, αλλά είναι ελάχιστα αποτελεσματικές και σίγουρα δεν αποτελούν θεραπεία. Και έτσι, υπάρχει μια τεράστια ανεκπλήρωτη ανάγκη σε αυτόν τον τομέα της νόσου, την οποία ο FDA έχει αναγνωρίσει» δήλωσε η Holly Fernandez Lynch, επίκουρη καθηγήτρια ιατρικής ηθικής και πολιτικής υγείας στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια.
Ωστόσο, εξακολουθεί να υπάρχει κάποια αβεβαιότητα για την αποτελεσματικότητα: η υποβολή της αίτησης της Amylyx για έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από μια μικρή δοκιμή Φάσης 2 και η ίδια η συμβουλευτική επιτροπή του FDA είχε αρχικά απορρίψει την αίτηση, την περασμένη Άνοιξη, πριν αλλάξει γνώμη αυτόν τον μήνα.
«Αυτή η έγκριση παρέχει άλλη μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για την ALS, μια απειλητική για τη ζωή ασθένεια που επί του παρόντος δεν έχει θεραπεία», δήλωσε ο Δρ Μπίλι Νταν, διευθυντής του Γραφείου Νευροεπιστημών στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA.
Οι ασθενείς και ορισμένες οργανώσεις είχαν παροτρύνει τον FDA να εγκρίνει το φάρμακο, καθώς υπάρχουν περιορισμένες διαθέσιμες θεραπείες για την ALS.
Με πληροφορίες από CBS
σχόλια