Το Ice Bucket Challenge βοήθησε και μάλιστα πολύ: Μελέτη φαρμάκου χρηματοδοτήθηκε εν μέρει από τη viral καμπάνια

Το Ice Bucket Challenge βοήθησε και μάλιστα πολύ: Μελέτη φαρμάκου χρηματοδοτήθηκε εν μέρει από τη viral καμπάνια Facebook Twitter
0

Μια νέα θεραπεία για την Αμυοτροφική Πλευρική Σκλήρυνση, ή ALS, εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και τα εύσημα πάνε εν μέρει στο Ice Bucket Challenge.

Ο FDA ανακοίνωσε την έγκριση του Relyvrio, που αναπτύχθηκε από την Amylyx Pharmaceuticals, την περασμένη Πέμπτη. Το φάρμακο χορηγείται από το στόμα και μπορεί να λειτουργήσει είτε ως αυτόνομη αγωγή, είτε ως συμπληρωματική, και φαίνεται ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου, σύμφωνα με την εταιρεία.

Τον Νοέμβριο, η Amylyx υπέβαλε αίτηση για έγκριση του φαρμάκου, με βάση μια δοκιμή Φάσης 2 που περιελάμβανε 137 άτομα με ALS που έλαβαν είτε το φάρμακο είτε placebo για 24 εβδομάδες. Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε εν μέρει από τη διαδικτυακή καμπάνια Ice Bucket Challenge, την viral εκστρατεία στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης που ξεκίνησε το 2014 με ανθρώπους να ρίχνουν κουβάδες με παγωμένο νερό πάνω τους για να ευαισθητοποιηθούν το κοινό και να συγκεντρώσουν χρήματα για την ALS.

Η ALS, γνωστή και ως νόσος του Lou Gehrig έχει προσβάλλει 30.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Πρόκειται για μια νευροεκφυλιστική ασθένεια που προκαλεί αποδυνάμωση των μυών, επηρεάζοντας τελικά την ικανότητα ομιλίας, κατάποσης, κίνησης και αναπνοής.

«Η ALS είναι μια φρικτή ασθένεια: ταχέως θανατηφόρα και πραγματικά εξουθενωτική από τα αρχικά συμπτώματα έως τον θάνατο. Ο FDA έχει εγκρίνει μερικές αγωγές, αλλά είναι ελάχιστα αποτελεσματικές και σίγουρα δεν αποτελούν θεραπεία. Και έτσι, υπάρχει μια τεράστια ανεκπλήρωτη ανάγκη σε αυτόν τον τομέα της νόσου, την οποία ο FDA έχει αναγνωρίσει» δήλωσε η Holly Fernandez Lynch, επίκουρη καθηγήτρια ιατρικής ηθικής και πολιτικής υγείας στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια.

Ωστόσο, εξακολουθεί να υπάρχει κάποια αβεβαιότητα για την αποτελεσματικότητα: η υποβολή της αίτησης της Amylyx για έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από μια μικρή δοκιμή Φάσης 2 και η ίδια η συμβουλευτική επιτροπή του FDA είχε αρχικά απορρίψει την αίτηση, την περασμένη Άνοιξη, πριν αλλάξει γνώμη αυτόν τον μήνα.

«Αυτή η έγκριση παρέχει άλλη μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για την ALS, μια απειλητική για τη ζωή ασθένεια που επί του παρόντος δεν έχει θεραπεία», δήλωσε ο Δρ Μπίλι Νταν, διευθυντής του Γραφείου Νευροεπιστημών στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA.

Οι ασθενείς και ορισμένες οργανώσεις είχαν παροτρύνει τον FDA να εγκρίνει το φάρμακο, καθώς υπάρχουν περιορισμένες διαθέσιμες θεραπείες για την ALS.

Με πληροφορίες από CBS

Διεθνή
0

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Τσάρλι Κερκ: Η ρητορική του ακροδεξιού ακτιβιστή που ενέπνευσε υποστηρικτές και εξόργισε αντιπάλους

Διεθνή / Τσάρλι Κερκ: Η ρητορική του ακροδεξιού ακτιβιστή που ενέπνευσε υποστηρικτές και εξόργισε αντιπάλους

Ένας προκλητικός ρήτορας, που τα τελευταία χρόνια έγινε διάσημος στους κύκλους του κινήματος MAGA και ενέπνευσε μια γενιά φοιτητών να πολιτικοποιηθούν και να στηρίξουν τον Ντόναλντ Τραμπ
LIFO NEWSROOM
Επιστολή Τραμπ στο ΝΑΤΟ: Είμαι έτοιμος για κυρώσεις στη Ρωσία αν όλα τα μέλη του συμφωνήσουν να κάνουν το ίδιο

Διεθνή / Επιστολή Τραμπ στο ΝΑΤΟ: Είμαι έτοιμος για κυρώσεις στη Ρωσία αν όλα τα μέλη συμφωνήσουν να κάνουν το ίδιο

Ζητά από τα μέλη του ΝΑΤΟ να σταματήσουν να αγοράζουν πετρέλαιο από τη Ρωσία και να επιβάλουν δασμούς έως και 100% στην Κίνα, για την οποία θεωρεί ότι «ασκεί κυριαρχία» πάνω στη Ρωσία
LIFO NEWSROOM
Τζέφρι Έπσταϊν: Το Υπουργείο Οικονομικών θα κοινοποιήσει τα οικονομικά αρχεία του στο Κογκρέσο

Διεθνή / Τζέφρι Έπσταϊν: Το Υπουργείο Οικονομικών θα κοινοποιήσει τα οικονομικά αρχεία του στο Κογκρέσο

Το υπουργείο δεσμεύτηκε να παραδώσει έγγραφα που αναμένεται να περιλαμβάνουν αναφορές ύποπτης δραστηριότητας σχετικά με τον Τζέφρι Έπσταϊν και την πρώην σύντροφό του και συνεργό του, Γκιζλέιν Μαξγουέλ
LIFO NEWSROOM
Πριγκίπισσα Νταϊάνα: «Απόλυτο σκάνδαλο» - Ο άγνωστος καυγάς με τον βασιλιά Κάρολο στη Νέα Ζηλανδία

Διεθνή / Πριγκίπισσα Νταϊάνα: «Απόλυτο σκάνδαλο» - Ο άγνωστος καυγάς με τον βασιλιά Κάρολο στη Νέα Ζηλανδία

«Περίμενα να πάω να της βάλω την τιάρα και άκουγα τον πρίγκιπα που ωρυόταν και φώναζε στο διπλανό δωμάτιο» θυμάται ο κομμωτής της αείμνηστης πριγκίπισσας
LIFO NEWSROOM
«Προδοτική επίθεση» του Ισραήλ: Σαουδική Αραβία και Εμιράτα ξεσπούν - Κίνδυνος για τις «Συμφωνίες του Αβραάμ»

Διεθνή / «Προδοτική επίθεση» του Ισραήλ: Σαουδική Αραβία και Εμιράτα ξεσπούν - Κίνδυνος για τις «Συμφωνίες του Αβραάμ»

Η αεροπορική επιδρομή του Ισραήλ σε στελέχη της Χαμάς στη Ντόχα προκαλεί θύελλα αντιδράσεων στον Περσικό Κόλπο - Σαουδική Αραβία, Εμιράτα και Κατάρ καταγγέλλουν παραβίαση διεθνούς δικαίου, ενώ οι Συμφωνίες του Αβραάμ κινδυνεύουν να τιναχτούν στον αέρα
LIFO NEWSROOM
«Η Gen Z μίλησε»: Στο Νεπάλ οι φοιτητές διάλεξαν για μεταβατική πρωθυπουργό μια 73χρονη πρώην ανώτατη δικαστή

Διεθνή / «Η Gen Z μίλησε»: Στο Νεπάλ οι φοιτητές διάλεξαν για μεταβατική πρωθυπουργό μια 73χρονη πρώην ανώτατη δικαστή

Ο διορισμός της Σουσίλα Κάρκι ήταν απαίτηση των φοιτητών που βγήκαν μαζικά στους δρόμους καταγγέλλοντας τη διαφθορά και την απαγόρευση των social media.
LIFO NEWSROOM
Ιταλία: Απαγόρευσαν σε γυναίκα να ταΐζει εκατοντάδες περιστέρια που είχαν κατακλύσει μία πολυκατοικία

Διεθνή / Ιταλία: Απαγόρευσαν σε γυναίκα να ταΐζει περιστέρια γιατί είχαν κατακλύσει ολόκληρη πολυκατοικία

Η απαγόρευση επιβλήθηκε μετά από την οργή των ενοίκων της πολυκατοικίας, που όπως χαρακτηριστικά ανέφεραν ζούσαν μία «κόλαση» από τα φτερά και τα περιττώματα
LIFO NEWSROOM