Το Ice Bucket Challenge βοήθησε και μάλιστα πολύ: Μελέτη φαρμάκου χρηματοδοτήθηκε εν μέρει από τη viral καμπάνια

Το Ice Bucket Challenge βοήθησε και μάλιστα πολύ: Μελέτη φαρμάκου χρηματοδοτήθηκε εν μέρει από τη viral καμπάνια Facebook Twitter
0

Μια νέα θεραπεία για την Αμυοτροφική Πλευρική Σκλήρυνση, ή ALS, εγκρίθηκε από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ και τα εύσημα πάνε εν μέρει στο Ice Bucket Challenge.

Ο FDA ανακοίνωσε την έγκριση του Relyvrio, που αναπτύχθηκε από την Amylyx Pharmaceuticals, την περασμένη Πέμπτη. Το φάρμακο χορηγείται από το στόμα και μπορεί να λειτουργήσει είτε ως αυτόνομη αγωγή, είτε ως συμπληρωματική, και φαίνεται ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου, σύμφωνα με την εταιρεία.

Τον Νοέμβριο, η Amylyx υπέβαλε αίτηση για έγκριση του φαρμάκου, με βάση μια δοκιμή Φάσης 2 που περιελάμβανε 137 άτομα με ALS που έλαβαν είτε το φάρμακο είτε placebo για 24 εβδομάδες. Η μελέτη χρηματοδοτήθηκε εν μέρει από τη διαδικτυακή καμπάνια Ice Bucket Challenge, την viral εκστρατεία στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης που ξεκίνησε το 2014 με ανθρώπους να ρίχνουν κουβάδες με παγωμένο νερό πάνω τους για να ευαισθητοποιηθούν το κοινό και να συγκεντρώσουν χρήματα για την ALS.

Η ALS, γνωστή και ως νόσος του Lou Gehrig έχει προσβάλλει 30.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες. Πρόκειται για μια νευροεκφυλιστική ασθένεια που προκαλεί αποδυνάμωση των μυών, επηρεάζοντας τελικά την ικανότητα ομιλίας, κατάποσης, κίνησης και αναπνοής.

«Η ALS είναι μια φρικτή ασθένεια: ταχέως θανατηφόρα και πραγματικά εξουθενωτική από τα αρχικά συμπτώματα έως τον θάνατο. Ο FDA έχει εγκρίνει μερικές αγωγές, αλλά είναι ελάχιστα αποτελεσματικές και σίγουρα δεν αποτελούν θεραπεία. Και έτσι, υπάρχει μια τεράστια ανεκπλήρωτη ανάγκη σε αυτόν τον τομέα της νόσου, την οποία ο FDA έχει αναγνωρίσει» δήλωσε η Holly Fernandez Lynch, επίκουρη καθηγήτρια ιατρικής ηθικής και πολιτικής υγείας στο Πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνια.

Ωστόσο, εξακολουθεί να υπάρχει κάποια αβεβαιότητα για την αποτελεσματικότητα: η υποβολή της αίτησης της Amylyx για έγκριση βασίζεται σε δεδομένα από μια μικρή δοκιμή Φάσης 2 και η ίδια η συμβουλευτική επιτροπή του FDA είχε αρχικά απορρίψει την αίτηση, την περασμένη Άνοιξη, πριν αλλάξει γνώμη αυτόν τον μήνα.

«Αυτή η έγκριση παρέχει άλλη μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για την ALS, μια απειλητική για τη ζωή ασθένεια που επί του παρόντος δεν έχει θεραπεία», δήλωσε ο Δρ Μπίλι Νταν, διευθυντής του Γραφείου Νευροεπιστημών στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA.

Οι ασθενείς και ορισμένες οργανώσεις είχαν παροτρύνει τον FDA να εγκρίνει το φάρμακο, καθώς υπάρχουν περιορισμένες διαθέσιμες θεραπείες για την ALS.

Με πληροφορίες από CBS

Διεθνή
0

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Ο «βασιλιάς των ναρκωτικών» που κανείς δεν μπορεί να αγγίξει – Πώς ο «Μέντσο» κυριαρχεί σε ΗΠΑ και Μεξικό

Διεθνή / Ο «βασιλιάς των ναρκωτικών» που κανείς δεν μπορεί να αγγίξει – Πώς ο «Μέντσο» κυριαρχεί σε ΗΠΑ και Μεξικό

Η άνοδος του «νέου Ελ Τσάπο», Μέντσο Οσεγέρα, του πιο ισχυρού άρχοντα ναρκωτικών παγκοσμίως. Πώς κυριαρχεί στην κοκαΐνη, ελέγχει καρτέλ και συνεργάζεται με πρώην εχθρούς
LIFO NEWSROOM
Pussy Riot: Μέλη του συγκροτήματος καταδικάστηκαν ερήμην τους από δικαστήριο της Μόσχας

Διεθνή / Pussy Riot: Μέλη του συγκροτήματος καταδικάστηκαν ερήμην από δικαστήριο της Μόσχας

«Το παράδοξο είναι πως βιαστές και δολοφόνοι στη Ρωσία καταδικάζονται σε 3 με 4 χρόνια, ενώ οι ακτιβιστές λαμβάνουν τερατώδεις ποινές για τις απόψεις τους», ανέφερε σε ανακοίνωσή του μέλος του συγκροτήματος
LIFO NEWSROOM
Μπέρνι Σάντερς: Ο πρώτος γερουσιαστής των ΗΠΑ που λέει ότι το Ισραήλ διαπράττει γενοκτονία στη Γάζα

Διεθνή / Μπέρνι Σάντερς: Ο πρώτος γερουσιαστής των ΗΠΑ που λέει ότι το Ισραήλ διαπράττει γενοκτονία στη Γάζα

Το Ισραήλ έχει εξαπολύσει «ολοκληρωτικό πόλεμο εναντίον ολόκληρου του παλαιστινιακού λαού» - Ο Αμερικανός γερουσιαστής είχε δεχθεί κριτική επειδή απέφευγε τον όρο
LIFO NEWSROOM
Κάρολος και Καμίλα παρέθεσαν δείπνο στον Τραμπ – Παρόντες οι κορυφαίοι της τεχνολογία

Διεθνή / Κάρολος και Καμίλα παρέθεσαν δείπνο στον Τραμπ – Παρόντες οι κορυφαίοι της τεχνολογίας

Ανάμεσα στους προσκεκλημένους βρέθηκαν προσωπικότητες της τεχνολογίας όπως ο Τιμ Κουκ της Apple, ο Τζένσεν Χουάνγκ της Nvidia και ο Σαμ Άλτμαν της OpenAI, αλλά και ο μεγιστάνας των μέσων ενημέρωσης, Ρούπερτ Μέρντοχ.
LIFO NEWSROOM
Ισραηλινά άρματα μάχης και μπουλντόζες προελαύνουν σε πυκνοκατοικημένες περιοχές της Γάζας

Διεθνή / Ισραηλινά άρματα μάχης και μπουλντόζες σε πυκνοκατοικημένες περιοχές της Γάζας

Κάτοικοι ανέφεραν ότι η προέλαση του στρατού ακολούθησε σφοδρούς αεροπορικούς βομβαρδισμούς σε κτίρια και κεντρικούς δρόμους, οι οποίοι φαίνεται να προετοίμασαν το έδαφος για την εισβολή
LIFO NEWSROOM
Στις ΗΠΑ ο Οικουμενικός Πατριάρχης Βαρθολομαίος: Συναντήθηκε με τον πρόεδρο της Βουλής των Αντιπροσώπων

Διεθνή / Στις ΗΠΑ ο Οικουμενικός Πατριάρχης Βαρθολομαίος: Συναντήθηκε με τον πρόεδρο της Βουλής των Αντιπροσώπων

Στη διάρκεια της συνάντησης έθεσε τα ζητήματα που απασχολούν το Πατριαρχείο, με έμφαση στη θρησκευτική ελευθερία και την προστασία των χριστιανικών κοινοτήτων
LIFO NEWSROOM