Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία

Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία Facebook Twitter
Eurokinissi
0

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η γονιδιακή θεραπεία εγκρίθηκε ως μέθοδος θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), που είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Το προϊόν (Zynteglo) που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ, σύμφωνα με τον πρύτανη του ΕΚΠΑ και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνο Δημόπουλο, είναι κυτταρικό που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

«Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl», προσθέτει ο κ. Δημόπουλος.

Όπως σημειώνει, στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ 

Τech & Science
0

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Ozempic και Mounjaro μπορούν να μειώσουν κατά το ήμισυ τον κίνδυνο πρόωρου θανάτου των καρδιοπαθών, σύμφωνα με μελέτη

Τech & Science / Wegovy και Mounjaro μπορούν να μειώσουν κατά το ήμισυ τον κίνδυνο πρόωρου θανάτου των καρδιοπαθών, σύμφωνα με μελέτη

Τα φάρμακα GLP-1 θα μπορούσαν να χορηγηθούν σε εκατομμύρια άτομα με καρδιακές παθήσεις, ώστε να τους βοηθήσουν να αποφύγουν την νοσηλεία σε νοσοκομείο και να ζήσουν περισσότερο
LIFO NEWSROOM
Το μυστικό των Άμις: Η ζωή με ζώα χτίζει ισχυρό ανοσοποιητικό

Τech & Science / Το μυστικό των Άμις: Η ζωή με ζώα χτίζει ισχυρό ανοσοποιητικό

Μελέτες δείχνουν ότι η συμβίωση με ζώα από μικρή ηλικία ενισχύει το ανοσοποιητικό, μειώνει αλλεργίες και προστατεύει από αυτοάνοσα - Οι Αμις αποκαλύπτουν τον τρόπο που τα ζώα και τα μικρόβια τους διαμορφώνουν τη μακροχρόνια υγεία μας
LIFO NEWSROOM
Τεχνητή Νοημοσύνη: Το ChatGPT έδωσε «συνταγές» για βόμβες και ναρκωτικά κατά τη διάρκεια δοκιμών ασφαλείας

Τech & Science / Τεχνητή Νοημοσύνη: Το ChatGPT έδωσε «συνταγές» για βόμβες και ναρκωτικά κατά τη διάρκεια δοκιμών ασφαλείας

Δοκιμές της OpenAI και της Anthropic αποκάλυψαν ότι τα chatbots ήταν πρόθυμα να μοιραστούν οδηγίες για εκρηκτικά, βιολογικά όπλα και εγκλήματα στον κυβερνοχώρο
LIFO NEWSROOM
Η τεχνητή νοημοσύνη αυξάνει τις κυβερνοεπιθέσεις και η Ευρώπη είναι από τα πιο ευάλωτα «θύματα» - Ο λόγος

Τech & Science / Η τεχνητή νοημοσύνη αυξάνει τις κυβερνοεπιθέσεις και η Ευρώπη είναι από τα πιο ευάλωτα «θύματα» - Ο λόγος

Η τεχνητή νοημοσύνη καθοδηγεί τις κυβερνοεπιθέσεις και χρησιμοποιείται από χάκερ για να παραβιάσουν την ασφάλεια σε διάφορα επίπεδα και να διαδώσουν τις επιθέσεις μέσω πολλών παρόχων διαδικτύου (IP) ώστε να αποφευχθεί η ανίχνευση
LIFO NEWSROOM
«Δεν μπορούσαμε να πιστέψουμε πόσο παράξενος ήταν»: O δεινόσαυρος Spicomellus αποκαλύπτεται ακόμη πιο αλλόκοτος

Τech & Science / Ο «παράξενος» δεινόσαυρος Spicomellus αποκαλύπτεται ακόμη πιο αλλόκοτος

Σε κάθε πλευρά του σώματός του υπήρχαν αγκάθια μήκους περίπου 30 εκατοστών, ενσωματωμένα στα πλευρά, χαρακτηριστικό που δεν έχει καταγραφεί ποτέ σε κανένα άλλο σπονδυλωτό, ζωντανό ή εξαφανισμένο
LIFO NEWSROOM