Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία

Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία Facebook Twitter
Eurokinissi
0

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η γονιδιακή θεραπεία εγκρίθηκε ως μέθοδος θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), που είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Το προϊόν (Zynteglo) που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ, σύμφωνα με τον πρύτανη του ΕΚΠΑ και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνο Δημόπουλο, είναι κυτταρικό που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

«Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl», προσθέτει ο κ. Δημόπουλος.

Όπως σημειώνει, στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ 

Τech & Science
0

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Εγκληματολόγος του Cambridge εξηγεί πώς οι άνδρες κακοποιητές χρησιμοποιούν την αγάπη ως όπλο ελέγχου

Τech & Science / Εγκληματολόγος του Cambridge εξηγεί πώς οι άνδρες κακοποιητές χρησιμοποιούν την αγάπη ως όπλο ελέγχου

Πριν εμφανιστεί το πρώτο σημάδι βίας, έχει ήδη στηθεί η ψυχολογική «παγίδα» - Η έρευνα που δείχνει την «προετοιμασία» των κακοποιητών για να δημιουργήσουν «δεσμούς τραύματος»
LIFO NEWSROOM
Βρετανοί ψυχολόγοι: Οι γονείς είναι το μεγαλύτερο πρόβλημα στον αθλητισμό

Τech & Science / Βρετανοί ψυχολόγοι: Οι γονείς είναι το μεγαλύτερο πρόβλημα στον αθλητισμό

Αθλητικοί ψυχολόγοι στη Βρετανία προειδοποιούν: οι φωνακλάδες και πιεστικοί γονείς είναι η μεγαλύτερη απειλή για τα παιδιά που αθλούνται - Όταν η στήριξη γίνεται πίεση, το παιχνίδι χάνει το νόημά του
LIFO NEWSROOM
Βόρειος Λευκός Ρινόκερος: Το πρότζεκτ για να μην εξαφανιστεί το πιο απειλούμενο ζώο στον πλανήτη

Τech & Science / Βόρειος Λευκός Ρινόκερος: Το πρότζεκτ για να μην εξαφανιστεί το πιο απειλούμενο ζώο στον πλανήτη

Μια διεθνής ομάδα επιστημόνων και η Colossal Biosciences στοχεύουν να φέρουν ξανά στη ζωή τον βόρειο λευκό ρινόκερο μέσα σε τέσσερα χρόνια, χρησιμοποιώντας γονιδιακή επεξεργασία και παρένθετες μητέρες
LIFO NEWSROOM
ΕΓΚΕΦΑΛΟΣ ΠΑΙΧΝΙΔΙ ΜΥΑΛΟ

Τech & Science / Παιχνίδια εγκεφάλου: Νέα μελέτη δείχνει πώς «ξυπνούν» τον νου και καθυστερούν τη γήρανση

Μια νέα μελέτη αποκαλύπτει ότι συγκεκριμένα brain games, όπως αυτά του BrainHQ, μπορούν να αυξήσουν τη δραστηριότητα της ακετυλοχολίνης στον εγκέφαλο, επιβραδύνοντας τη γνωστική εξασθένηση και ενισχύοντας τη μνήμη και την προσοχή
LIFO NEWSROOM
Νέα μελέτη: Η διακοπή του καπνίσματος μειώνει τον κίνδυνο άνοιας

Τech & Science / Νέα μελέτη: Η διακοπή του καπνίσματος μειώνει τον κίνδυνο άνοιας

Νέα διεθνής μελέτη δείχνει ότι όσοι σταματούν το κάπνισμα στη μέση ηλικία μειώνουν στο μισό τη φθορά του εγκεφάλου και μέσα σε 10 χρόνια έχουν ίδιες πιθανότητες για άνοια με όσους δεν κάπνισαν ποτέ
LIFO NEWSROOM