Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία

Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία Facebook Twitter
Eurokinissi
0

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η γονιδιακή θεραπεία εγκρίθηκε ως μέθοδος θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), που είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Το προϊόν (Zynteglo) που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ, σύμφωνα με τον πρύτανη του ΕΚΠΑ και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνο Δημόπουλο, είναι κυτταρικό που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

«Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl», προσθέτει ο κ. Δημόπουλος.

Όπως σημειώνει, στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ 

Τech & Science
0

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Ο Τύμβος Καστά στην Αμφίπολη είναι ευθυγραμμισμένος με το χειμερινό ηλιοστάσιο, σύμφωνα με έρευνα

Τech & Science / Αμφίπολη: «Ο Τύμβος Καστά είναι ευθυγραμμισμένος με το χειμερινό ηλιοστάσιο», υποστηρίζει ερευνητής

Ο Τύμβος Καστά στην Αμφίπολη ευθυγραμμίζεται με το ηλιακό φως του χειμερινού ηλιοστασίου, υποδηλώνοντας τελετουργική χρήση και πιθανή σύνδεση με τον Ηφαιστίωνα ή τον Μέγα Αλέξανδρο, σύμφωνα με μελέτη στο Nexus Network Journal
LIFO NEWSROOM
«Γαλάζιος Δούναβης»: Το διάσημο βαλς του Γιόχαν Στράους του νεότερου θα ταξιδέψει στο Διάστημα

Τech & Science / «Γαλάζιος Δούναβης»: Το διάσημο βαλς του Γιόχαν Στράους του νεότερου θα ταξιδέψει στο Διάστημα

Η μουσική, που έγινε παγκοσμίως γνωστή μέσα από την ταινία «2001: Η Οδύσσεια του Διαστήματος» του Στάνλεϊ Κιούμπρικ, θα φτάσει στη Σελήνη σε μόλις 1,5 δευτερόλεπτο
LIFO NEWSROOM
Καρκίνος του δέρματος: Πού εμφανίζεται συχνότερα σε άνδρες και γυναίκες – Σημαντική αύξηση κρουσμάτων φέτος

Τech & Science / Καρκίνος του δέρματος: Πού εμφανίζεται συχνότερα σε άνδρες και γυναίκες – Σημαντική αύξηση κρουσμάτων φέτος

Νέα έρευνα δείχνει ότι το μελάνωμα εμφανίζεται συχνότερα στον κορμό των ανδρών και στα κάτω άκρα των γυναικών -Τα περιστατικά αυξάνονται, με προβλέψεις για 21.300 νέα κρούσματα φέτος στο Ηνωμένο Βασίλειο
LIFO NEWSROOM