Φωτιά τώρα στου Ρέντη

Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία

Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για την μεσογειακή αναιμία Facebook Twitter
Eurokinissi
0

Νέους δρόμους για τη ριζική αντιμετώπιση της μεσογειακής αναιμίας ανοίγει η γονιδιακή θεραπεία, την οποία ενέκρινε πριν από λίγες ημέρες ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Η γονιδιακή θεραπεία εγκρίθηκε ως μέθοδος θεραπείας για τη μείζονα β-θαλασσαιμία (μεσογειακή αναιμία) σε ασθενείς άνω των 12 ετών, με γονότυπο β+ (δηλ. με ελάχιστη παραγωγή β-αλυσίδων σφαιρίνης), που είναι επιλέξιμοι για αλλογενή μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων αλλά δεν διαθέτουν συμβατό συγγενή δότη.

Το προϊόν (Zynteglo) που εγκρίθηκε από τον ΕΜΑ, σύμφωνα με τον πρύτανη του ΕΚΠΑ και πρόεδρο της Ελληνικής Αιματολογικής Εταιρείας, Θάνο Δημόπουλο, είναι κυτταρικό που παράγεται από τα ίδια τα αρχέγονα αιμοποιητικά κύτταρα του ασθενούς με θαλασσαιμία, στα οποία γίνεται εισαγωγή ενός φυσιολογικού αντιγράφου του γονιδίου της β-σφαιρίνης και επιστρέφονται με ενδοφλέβια χορήγηση, ως γενετικά διορθωμένα πλέον, πίσω στον ασθενή, μετά από ένα μυελοκατασταλτικό σχήμα προετοιμασίας.

«Όπως ανακοινώθηκε στο πρόσφατο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Αιματολογίας (Άμστερνταμ 13-16/6/2019), οι 31 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε γονιδιακή θεραπεία με το προϊόν Zynteglo στις τρέχουσες διεθνείς κλινικές μελέτες φάσης 3, HGB 207 και HGB 212, που συμπεριλαμβάνουν ασθενείς με β+ γονοτύπους (εκτός της IVS-I-110 μετάλλαξης) και ασθενείς με β0 γονοτύπους ή την IVS-I-110 μετάλλαξη, αντίστοιχα, παραμένουν στην πλειονότητά τους ανεξάρτητοι μεταγγίσεων, σε διάστημα παρακολούθησης 3-22 μήνες, διατηρώντας αιμοσφαιρίνη 8.8-13.6 gr/dl», προσθέτει ο κ. Δημόπουλος.

Όπως σημειώνει, στην κλινική μελέτη HGB 212 συμμετέχει και η Ελλάδα (Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων -Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας) με κύρια ερευνήτρια την Ευαγγελία Γιαννάκη και δύο Έλληνες ασθενείς έχουν υποβληθεί στη διαδικασία.

Με πληροφορίες από ΑΠΕ-ΜΠΕ 

Τech & Science
0

Φωτιά τώρα στου Ρέντη

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Η Apple αποκλείει τους Ευρωπαίους χρήστες από τη νέα λειτουργία ζωντανής μετάφρασης των AirPods Pro

Τech & Science / Η Apple αποκλείει τους Ευρωπαίους χρήστες από τη νέα λειτουργία ζωντανής μετάφρασης των AirPods Pro

H λειτουργία «Live Translation with AirPods», που αποτελεί μέρος του Apple Intelligence, δεν θα ενεργοποιείται εάν ο χρήστης βρίσκεται εντός ΕΕ και ο λογαριασμός Apple ανήκει σε περιοχή της ΕΕ
LIFO NEWSROOM
Πώς η Αιθιοπία γίνεται ένας απρόσμενος ηγέτης στην επανάσταση των ηλεκτρικών οχημάτων

Τech & Science / Πώς η Αιθιοπία γίνεται ένας απρόσμενος ηγέτης στην επανάσταση των ηλεκτρικών οχημάτων

Σύμφωνα με το υπουργείο Μεταφορών, περίπου 115.000 ηλεκτρικά αυτοκίνητα κυκλοφορούν ήδη στην Αιθιοπία, από τα 1,5 εκατομμύρια συνολικά οχήματα στη χώρα, με στόχο να φτάσουν τα 500.000 μέχρι το 2030
LIFO NEWSROOM
Πώς η Τεχνητή Νοημοσύνη αλλάζει ολοκληρωτικά το διαδίκτυο: Ευκαιρίες, προκλήσεις και παγίδες

Τech & Science / Πώς η Τεχνητή Νοημοσύνη αλλάζει ολοκληρωτικά το διαδίκτυο: Ευκαιρίες, προκλήσεις και παγίδες

Η σύγχρονη πρόκληση είναι να διασφαλίσουμε ότι όπου αλληλεπιδρούμε με την ΤΝ, θα γνωρίζουμε ότι «μιλάμε με ένα bot» — και ότι το bot αυτό είναι ειλικρινές και αυθεντικό όσο και ο ίδιος ο άνθρωπος
LIFO NEWSROOM
Σπάνια απολιθώματα στην Καισάρεια: Κρανία ελεφάντων 7,7 εκατ. ετών σε άριστη κατάσταση

Τech & Science / Σπάνια απολιθώματα στην Καισάρεια: Κρανία ελεφάντων 7,7 εκατ. ετών σε άριστη κατάσταση

Συγκλονιστική ανακάλυψη στην Καισάρεια: τρία κρανία ελεφάντων 7,7 εκατ. ετών βρέθηκαν άθικτα, μαζί με απολιθώματα ρινόκερων, σμιλόδοντα και τριδάκτυλων αλόγων - Η «ζώνη των ελεφάντων» αλλάζει την παλαιοντολογική ιστορία της περιοχής
LIFO NEWSROOM
Η εντυπωσιακή «φωταγώγηση» νευρώνων του εγκεφάλου ενώ λαμβάνεται μια απόφαση

Τech & Science / Η εντυπωσιακή «φωταγώγηση» νευρώνων του εγκεφάλου κατά τη διάρκεια λήψης μιας απόφασης

Νευροεπιστήμονες έφτιαξαν τον πρώτο «χάρτη» στην ιστορία του κλάδου τους που παρέχει μια πλήρη εικόνα του τι συμβαίνει σε όλο τον εγκέφαλο τη στιγμή που λαμβάνεται μια απόφαση
LIFO NEWSROOM
H NASA αποκαλύπτει ενδείξεις ζωής σε βράχους του Άρη – Τι βρήκε το Perseverance

Τech & Science / H NASA αποκαλύπτει ενδείξεις ζωής σε βράχους του Άρη – Τι βρήκε το Perseverance

Το ρομπότ Perseverance της NASA εντόπισε βράχους στον Άρη με ασυνήθιστα χαρακτηριστικά που μπορεί να προέρχονται από αρχαία μικροβιακή ζωή. Οι επιστήμονες εξετάζουν αν αυτά τα ορυκτά αποτελούν τα πρώτα ίχνη ζωής στον κόκκινο πλανήτη
LIFO NEWSROOM