Γονιδιακή θεραπεία στο ένα μάτι βελτιώνει για πρώτη φορά την όραση και στα δύο σε τυφλούς ασθενείς

Γονιδιακή θεραπεία στο ένα μάτι βελτιώνει για πρώτη φορά την όραση και στα δύο σε τυφλούς ασθενείς Facebook Twitter
Γονιδιακή θεραπεία στο ένα μάτι βελτιώνει για πρώτη φορά την όραση και στα δύο σε τυφλούς ασθενείς (Pixabay)
0

Μία νέα γονιδιακή θεραπεία στο ένα μάτι έδειξε ότι μπορεί να βελτιώσει την όραση και στα δύο, σε τυφλούς ασθενείς.

Η γονιδιακή θεραπεία, η οποία εφαρμόστηκε στο ένα μάτι σε ασθενείς που πάσχουν από τη σπάνια κληρονομική οπτική νευροπάθεια Λέμπερ (LHON), την πιο συχνή αιτία μιτοχονδριακής τύφλωσης, βελτίωσε σημαντικά την όραση και στα δύο μάτια, καθώς με κάποιον απρόσμενο τρόπο το θεραπευτικό αποτέλεσμα μεταφέρθηκε και στο άλλο μάτι.

Η κλινική δοκιμή φάσης 3, η οποία έγινε με επιτυχία σε 37 ασθενείς, με επικεφαλής τους δρες Πάτρικ Γιου-Γουάι-Μαν του Πανεπιστημίου Κέιμπριτζ και Χοσέ-Αλέν Σαχέλ του Πανεπιστημίου του Πίτσμπουργκ και του Ινστιτούτου Όρασης του Παρισιού, παρουσιάστηκε στο αμερικανικό ιατρικό περιοδικό «Science Translational Medicine».

Το 78% των ασθενών που έκαναν τη γονιδιακή θεραπεία μόνο στο ένα μάτι εμφάνισαν σημαντική και διαρκή βελτίωση της όρασης και στα δύο μάτια, πιθανώς λόγω μεταφοράς του εισηχθέντος γενετικού υλικού και στο δεύτερο μάτι.

Μετά από περαιτέρω δοκιμές, σύμφωνα με το Αθηναϊκό Πρακτορείο, η θεραπεία μπορεί να βοηθήσει χιλιάδες ανθρώπους σε όλον τον κόσμο προκειμένου να ανακτήσουν -τουλάχιστον σε έναν βαθμό- την όρασή τους.

Η εν λόγω πάθηση, που οφείλεται σε εκ γενετής ελάττωμα στα μιτοχόνδρια των κυττάρων, επηρεάζει έναν συγκεκριμένο τύπο κυττάρων του αμφιβληστροειδούς και προκαλεί εκφύλιση του οπτικού νεύρου, οδηγώντας σε ταχεία επιδείνωση της όρασης και στα δύο μάτια. Μέσα σε μόνο λίγες εβδομάδες από την εκδήλωση των πρώτων συμπτωμάτων, οι περισσότεροι ασθενείς θεωρούνται τυπικά τυφλοί.

Ανάκτηση της όρασης σε μικρότερο ή μεγαλύτερο βαθμό συμβαίνει μόνο σε λιγότερο από 20% των ασθενών, ενώ πολύ λίγοι πετυχαίνουν όραση καλύτερη από 20/200. Η πάθηση πλήττει περίπου έναν άνθρωπο στους 30.000, κυρίως άνδρες, με τα συμπτώματα να εμφανίζονται, συνήθως, μεταξύ των 20 και 40 ετών. Η αιτία στις περισσότερες περιπτώσεις είναι μία μετάλλαξη σε ένα γονίδιο (MT-ND4), ενώ αποτελεσματική θεραπεία έως τώρα δεν είχε υπάρξει.

«Με δεδομένο ότι οι ασθενείς χάνουν γρήγορα την όρασή τους, μέσα σε λίγες εβδομάδες ή μήνες, η μελέτη μάς δίνει μεγάλη ελπίδα για τη θεραπεία αυτής της πάθησης που τυφλώνει τους νέους ενήλικες», δήλωσε ο καθηγητής Οφθαλμολογίας δρ Σαχέλ.

Η νέα γενετική τεχνολογία «μιτοχονδριακής στόχευσης», όπως ονομάστηκε, η οποία οδηγεί στην αντικατάσταση του ελαττωματικού γονιδίου στο μάτι, με τη βοήθεια ενός αβλαβούς ιού ως «οχήματος», αναπτύχθηκε από το γαλλικό Ινστιτούτο της Όρασης και τα δικαιώματα εκμετάλλευσής της παραχωρήθηκαν στην εταιρεία GenSight Biologics.

«Η διατήρηση της όρασης μέσω της γονιδιακής θεραπείας είναι πλέον πραγματικότητα. Η θεραπεία διαπιστώθηκε ότι είναι ασφαλής και ήδη εξετάζουμε ποιο είναι το καλύτερο δυνατό θεραπευτικό "παράθυρο". Η μέθοδός μας δεν περιορίζεται μόνο στην αποκατάσταση της όρασης.

Άλλες μιτοχονδριακές παθήσεις θα μπορούσαν να θεραπευθούν με την ίδια τεχνολογία», ανέφερε ο νευρο-οφθαλμίατρος δρ Γιου-Γουάι-Μαν του Τμήματος Κλινικών Νευροεπιστημών του Κέιμπριτζ και του Οφθαλμολογικού Νοσοκομείου Moorfields Λονδίνου.

Με πληροφορίες του ΑΠΕ/Sciencemag

Τech & Science
0

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Η Meta παγώνει τις προσλήψεις στην Τεχνητή Νοημοσύνη, μετά τις δαπανηρές κινήσεις Ζούκερμπεργκ

Τech & Science / Η Meta παγώνει τις προσλήψεις στην Τεχνητή Νοημοσύνη, μετά τις δαπανηρές κινήσεις Ζούκερμπεργκ

Ο Ζούκερμπεργκ είχε αναλάβει προσωπικά την προσέλκυση ταλέντων από OpenAI, Google DeepMind και άλλες εταιρείες, προσφέροντας πακέτα αποδοχών ακόμη και 100 εκατ. δολαρίων
LIFO NEWSROOM
Η πρόωρη εφηβεία ενδέχεται να συνδέεται με κοινό χημικό σε προϊόντα προσωπικής φροντίδας

Τech & Science / Η πρόωρη εφηβεία ενδέχεται να συνδέεται με κοινό χημικό σε προϊόντα προσωπικής φροντίδας

Μία χημική ένωση που βρίσκεται σε πληθώρα προϊόντων - από καλλυντικά και αρωματικά χώρου έως απορρυπαντικά και σαπούνια - μπορεί να στέλνει σήμα σε περιοχή του εγκεφάλου που ενεργοποιεί την έναρξη της εφηβείας
LIFO NEWSROOM
Οι ΗΠΑ σε διαπραγματεύσεις για το 10% της Intel: «Ο πρόεδρος θέτει τις ανάγκες της Αμερικής σε προτεραιότητα»

Τech & Science / Οι ΗΠΑ σε διαπραγματεύσεις για το 10% της Intel: «Ο πρόεδρος θέτει τις ανάγκες της Αμερικής σε προτεραιότητα»

Επιβεβαίωσε ο Λευκός Οίκος πως υπάρχει ενδιαφέρον για τη γιγαντιαία εταιρεία μικροτσίπ - Οι ΗΠΑ ζητούν μερίδιο σε αντάλλαγμα για παλαιότερες επιχορηγήσεις
LIFO NEWSROOM
Η Intel εξασφαλίζει «σωσίβιο» 2 δισ. δολαρίων από τη SoftBank – Σκέψεις για συμμετοχή και από την κυβέρνηση Τραμπ

Τech & Science / Η Intel εξασφαλίζει «σωσίβιο» 2 δισ. δολαρίων από τη SoftBank – Σκέψεις για συμμετοχή και από την κυβέρνηση Τραμπ

Οι μετοχές της Intel κατέγραψαν άνοδο άνω του 5% - Ο Τραμπ έχει ήδη συμφωνήσει με Nvidia και AMD να καταβάλουν το 15% των εσόδων τους από πωλήσεις κινεζικών AI chips στο αμερικανικό κράτος
LIFO NEWSROOM
Curio: Τα λούτρινα παιχνίδια με τεχνητή νοημοσύνη που μιλούν στα παιδιά

Τech & Science / Curio: Τα λούτρινα παιχνίδια με τεχνητή νοημοσύνη που μιλούν στα παιδιά

Η εταιρεία Curio δημιουργεί αρκουδάκια-chatbots με τεχνητή νοημοσύνη που συνομιλούν με παιδιά από 3 ετών - Πώς αλλάζουν τα παιχνίδια την έννοια του παιδικού παιχνιδιού και τι πρέπει να γνωρίζουν οι γονείς;
LIFO NEWSROOM
Έλον Μασκ και Τζεφ Μπέζος σχεδιάζουν ανεφοδιασμό καυσίμων στο διάστημα για αποστολές σε Σελήνη και Άρη

Τech & Science / Έλον Μασκ και Τζεφ Μπέζος σχεδιάζουν ανεφοδιασμό καυσίμων στο διάστημα για αποστολές σε Σελήνη και Άρη

Ο Έλον Μασκ και ο Τζεφ Μπέζος εξερευνούν τον ανεφοδιασμό καυσίμων σε τροχιά, ώστε τα διαστημόπλοια να ταξιδεύουν πιο μακριά με λιγότερο βάρος στην εκτόξευση, ανοίγοντας τον δρόμο για φθηνότερες και μακρινότερες αποστολές στη Σελήνη και τον Άρη
LIFO NEWSROOM