ΦΩΤΙΕΣ ΤΩΡΑ

Νέα ελπιδοφόρα φαρμακευτική θεραπεία για την κυστική ίνωση

Νέα ελπιδοφόρα φαρμακευτική θεραπεία για την κυστική ίνωση Facebook Twitter
0

Ένας νέος συνδυασμός δύο φαρμάκων βελτιώνει σημαντικά την κατάσταση των ασθενών με κυστική ίνωση, σύμφωνα με μια διεθνή ομάδα επιστημόνων. Η θεραπεία περιλαμβάνει τα φάρμακα Lumacaftor (πειραματικό) και Ivacaftor (γνωστό στο εμπόριο και ως Kalydeco), που παράγονται από την εταιρεία Vertex Pharmaceuticals.


Οι ερευνητές, που έκαναν τη σχετική δημοσίευση στο ιατρικό περιοδικό "New England Journal of Medicine", σύμφωνα με το BBC και το Γαλλικό Πρακτορείο, πραγματοποίησαν κλινική δοκιμή σε 1.108 ασθενείς άνω των 12 ετών επί ένα εξάμηνο.
Οι ασθενείς εμφάνισαν σημαντική βελτίωση στην ικανότητά τους να αναπνέουν, καθώς και λιγότερες λοιμώξεις των πνευμόνων, σε σχέση με όσους είχαν πάρει ψευδο-φάρμακο (πλασέμπο).


Πολλές χιλιάδες άνθρωποι στον κόσμο πάσχουν από τη νόσο, που προκαλείται από γενετικές μεταλλάξεις και για την οποία μέχρι στιγμής δεν υπάρχει κάποια πλήρως αποτελεσματική θεραπεία. Ανάλογα με την μετάλλαξη, υπάρχουν διαφορετικές μορφές της ασθένειας. Η κλινική δοκιμή αφορούσε την πιο κοινή μορφή (στο γονίδιο F508del), που αφορά πάνω από τους μισούς ασθενείς.

Βασικό σύμπτωμα είναι η υπερπαραγωγή παχύρρευστης κολλώδους βλέννας από τον οργανισμό, με συνέπεια να προκαλούνται χρόνιες λοιμώξεις των πνευμόνων και άλλα προβλήματα, όπως στο πάγκρεας. Συχνά οι ασθενείς πεθαίνουν πριν συμπληρώσουν το 40ό έτος της ηλικίας τους.


Οι ερευνητές δήλωσαν ότι θα χρειασθούν περισσότερα στοιχεία για να γνωρίζουν πόσο αποτελεσματικό είναι το νέο φαρμακευτικό σχήμα σε βάθος χρόνου. Δήλωσαν πάντως αισιόδοξοι, επειδή το νέο φαρμακευτικό «δίδυμο» φαίνεται να βελτιώνει την κατάσταση των ασθενών ανεξαρτήτως ηλικίας, χώρας και σοβαρότητας συμπτωμάτων, με τελικό αποτέλεσμα τη βελτίωση της ποιότητας και του προσδόκιμου ζωής τους.


Ο νέος φαρμακευτικός συνδυασμός, γνωστός με την ονομασία Orkambi, έχει υποβληθεί για τη σχετική έγκριση στην αρμόδια εποπτική Αρχή των ΗΠΑ, την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA), και η απόφαση αναμένεται τον Ιούλιο.

Παράλληλα, βρίσκονται σε εξέλιξη κλινικές δοκιμές ασφαλείας της φαρμακευτικής θεραπείας σε παιδιά κάτω των 12 ετών. Νέες πάντως φαρμακευτικές θεραπείες θα πρέπει να βρεθούν για όσους ασθενείς πάσχουν από άλλες μορφές της νόσου, εξαιτίας διαφορετικών γενετικών μεταλλάξεων.

0

ΦΩΤΙΕΣ ΤΩΡΑ

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

CHECK Ένα πρωί αναζητήσαμε πουλιά στον Εθνικό Κήπο

Living / Birdwatching στην Αθήνα: Παρατηρώντας πρωί-πρωί πουλιά στον Εθνικό Κήπο

Το birdwatching στην πόλη μας είναι πολύ πιο δημοφιλές από ό,τι μπορεί να φανταστεί κανείς. Οι ξένοι το λατρεύουν, και παίρνουν τα πάρκα και τα βουνά για να ανακαλύψουν τσαλαπετεινούς και κουκουβάγιες, σε ένα «κυνήγι» με τα κιάλια που κάνει το συγκεκριμένο τουρ από τα πιο διαδεδομένα στην Ελλάδα.
M. HULOT
Retreat Culture: Η νέα τάση είναι να φεύγεις για να βρεις τον εαυτό σου

Ψυχή & Σώμα / Retreat Culture: Η νέα τάση είναι να φεύγεις για να βρεις τον εαυτό σου

Τι ακριβώς αναζητούν όσοι συμμετέχουν σε retreats ευεξίας; Πρόκειται για απόδραση ή επιστροφή σε κάτι πιο αυθεντικό; Είναι μόνο για ευκατάστατους ξένους τουρίστες ή υπάρχουν προτάσεις και για τους «κανονικούς» ανθρώπους; Απαντά η δημιουργός των Fykiada Retreats, Άννα Μαρτίνου.
ΜΕΡΟΠΗ ΚΟΚΚΙΝΗ
Γιατί όλοι μιλάνε για τη βιταμίνη C;

Living / Γιατί όλοι μιλάνε για τη βιταμίνη C;

Ξέρουμε όλοι ότι προσφέρει τριπλό όφελος: προστατεύει την επιδερμίδα από το οξειδωτικό στρες και τις ελεύθερες ρίζες, ενισχύει τη σύνθεση κολλαγόνου και συμβάλλει στην ομοιογένεια του τόνου, μειώνοντας σταδιακά δυσχρωμίες και σημάδια από τον ήλιο. Δεν υπόσχεται. Δουλεύει.
ΕΦΗ ΑΝΕΣΤΗ
«Σουβλάκι, παρακαλώ»: Κυνηγώντας την Devin Halbal, την πιο viral tiktoker του πλανήτη, στο κέντρο της Αθήνας

Devin Halbal / «Σουβλάκι, παρακαλώ»: Κυνηγώντας την πιο viral TikToker του πλανήτη στο Σύνταγμα

Τα βίντεό της την έχουν κάνει πασίγνωστη στο ελληνικό κοινό. Άλλοι αγαπούν την Devin Halbal σαν θεά κι άλλοι δεν μπορούν ούτε να την ακούν. Το απόγευμα της περασμένης Κυριακής έκανε την εμφάνισή της στο κέντρο της πόλης. Την ακολουθήσαμε.
ΑΚΗΣ ΚΑΤΣΟΥΔΑΣ
Πάσκουα Βοργιά: «Eίναι σημαντικό να δημιουργούνται ευκαιρίες για δημόσιο διάλογο»

Plāsmata 3 / Πάσκουα Βοργιά: «Eίναι σημαντικό να δημιουργούνται ευκαιρίες για δημόσιο διάλογο»

Συζητήσεις για τους ανθρώπους, τα φυτά, τα ζώα και τα πουλιά που αποτελούν το οικοσύστημα του Πεδίου του Άρεως αλλά και για τις μεγάλες και μικρές ιστορίες που απαρτίζουν την πολιτισμική και κοινωνική του πραγματικότητα.
M. HULOT