ΤΕΣΣΕΡΑ ΝΕΑ ΔΕΔΟΜΕΝΑ για το Νusinersen ενισχύουν τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του φαρμάκου σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών που πάσχουν από διαφορετικούς τύπους της καταλυτικής σπάνιας παιδικής νόσου που λέγεται νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Τα επιπρόσθετα ευρήματα ανακοινώθηκαν από την Biogen, μέσα από πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της θεραπείας Νusinersen, και επιλέχθηκαν για να παρουσιαστούν στην 72η Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (American Academy of Neurology-AAN), ενώ θα είναι διαθέσιμα διαδικτυακά στην πλατφόρμα 2020 AAN Science Highlights.


«Ως η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, το Νusinersen προσφέρει ένα σημαντικό σύνολο δεδομένων που μας επιτρέπει να αξιολογήσουμε με μοναδικό τρόπο την ασφάλεια και τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα επαναλαμβανόμενων δόσεων σε βάθος χρόνου σε άτομα διαφορετικών ηλικιακών ομάδων και επιπέδων βαρύτητας της νόσου» επισημαίνει ο Alfred Sandrock, εκτελεστικός αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen.

 

Νέα ευρήματα από τη μελέτη «Shine» καταδεικνύουν ότι η θεραπεία με Νusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία, κάποιοι εξ αυτών για έως και εξίμισι έτη

 

«Νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι η συνεχής θεραπεία με Νusinersen για έως και εξίμισι έτη βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία και την ενεργότητα της νόσου σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία. Τα αποτελέσματα αυτά είναι εντελώς διαφορετικά από την αναμενόμενη φυσική πορεία της νόσου. Επίσης, σε μια εξελισσόμενη νόσο, όπως η νωτιαία μυϊκή ατροφία, η σταθεροποίηση αποτελεί σημαντική παράμετρο θεραπευτικής επιτυχίας, επιτρέποντας στους ασθενείς να διατηρήσουν κινητική λειτουργία που σε διαφορετική περίπτωση θα είχαν χάσει». Στη μελέτη επέκτασης «Shine» εντάχθηκαν 292 ασθενείς (βρέφη έως και έφηβοι) από πέντε προηγούμενες κλινικές μελέτες του Νusinersen, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης «Endear».

 

Νέα ευρήματα από τη μελέτη «Shine» καταδεικνύουν ότι η θεραπεία με Νusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία, κάποιοι εξ αυτών για έως και εξίμισι έτη. Συγκεκριμένα, τα ευρήματα ήταν τα εξής: καταρχάς, η θεραπεία με Νusinersen βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία σε όλους τους πληθυσμούς ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των νεαρών ενηλίκων. Επίσης, το προφίλ μακροχρόνιας ασφάλειας του Νusinersen ήταν σταθερό σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και τύπων της SMA.

 

Μια ξεχωριστή ανάλυση αξιολόγησε μια ομάδα επτά νεαρών ενηλίκων (Τύπου 2 ή 3) που ξεκίνησαν να λαμβάνουν θεραπεία με Νusinersen ως έφηβοι (ηλικίας 13 έως σχεδόν 16 ετών) και από τότε έχουν λάβει ήδη θεραπεία για έως και εξίμισι έτη (από 5,3 έως 6,8 έτη). Οι περισσότεροι από αυτούς τους ασθενείς επέδειξαν εν γένει σταθερή ή βελτιωμένη κινητική λειτουργία σε ολόκληρη τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης, όπως αυτή εκτιμήθηκε με δύο κλίμακες λειτουργικής αξιολόγησης και μία κλίμακα αξιολόγησης βάδισης. Τα αποτελέσματα μέτρησαν επίσης τον αντίκτυπο της νόσου στους φροντιστές των συμμετεχόντων μέσω ενός εργαλείου Αξιολόγησης Εμπειριών Φροντιστών Ατόμων με Νευρομυϊκή Νόσο, με την πλειονότητα των φροντιστών να αναφέρει σταθερό ή μειωμένο αντίκτυπο την ίδια χρονική περίοδο σε συναισθηματικό και σωματικό επίπεδο.

 

Το άρθρο δημοσιεύθηκε στην έντυπη LiFO

 

Το νέο τεύχος της LIFO δωρεάν στην πόρτα σας με ένα κλικ