Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε σήμερα για πρώτη φορά ένα φάρμακο για τη βελτίωση της ανάπτυξης παιδιών με τον πιο κοινό τύπο νανισμού.
Το Voxzogo, που κατασκευάζεται από την αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία BioMarin, έχει λάβει άδεια στις ΗΠΑ για τη θεραπεία παιδιών ηλικίας άνω των πέντε ετών με αχονδροπλασία των οποίων οι αναπτυξιακές πλάκες - ζώνες χόνδρου στην άκρη των μακριών οστών - είναι ακόμα ανοιχτές, πράγμα που σημαίνει ότι έχουν ακόμη τη δυνατότητα να αναπτυχθούν .
«Με αυτή τη δράση, τα παιδιά με κοντό ανάστημα λόγω αχονδροπλασίας έχουν μια θεραπευτική επιλογή που στοχεύει στην υποκείμενη αιτία του μικρού τους αναστήματος», δήλωσε η ενδοκρινολόγος του FDA Theresa Kehoe.
Η αχονδροπλασία είναι μια γενετική διαταραχή της ανάπτυξης των οστών που εμποδίζει την αλλαγή του χόνδρου σε οστό.
Η πάθηση μπορεί να προκαλέσει προβλήματα υγείας όπως αναπνευστικά προβλήματα, υπερβολική καμπυλότητα της σπονδυλικής στήλης, παχυσαρκία και λοιμώξεις του αυτιού, σύμφωνα με τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας.
Η διάρκεια ζωής του παθόντος είναι συνήθως σχεδόν κανονική.
«Ως γονέας ενός παιδιού με αχονδροπλασία, βλέπω τη διαθεσιμότητα θεραπειών που επηρεάζουν την ανάπτυξη των οστών ως ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός», δήλωσε ο Amer Haider, ο συνιδρυτής της μη κερδοσκοπικής ομάδας Growing Stronger.
Το Growing Stronger είναι αφιερωμένο στη βελτίωση της ποιότητας της ιατρικής περίθαλψης για ανθρώπους με αναπτυξιακά προβλήματα μέσω της υποστήριξης της έρευνας.
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Voxzogo, αξιολογήθηκε σε μια διπλή μελέτη διάρκειας ενός έτους για συμμετέχοντες πέντε ετών και άνω με αχονδροπλασία που έχουν ανοιχτές επιφύσεις ή πλάκες ανάπτυξης, είπε ο FDA.
Η αχονδροπλασία είναι μια γενετική νόσος που πλήττει περίπου 1 παιδί ανά 15.000-40.000 γεννήσεις σε όλον τον κόσμο. Κατά μέσο όρο οι ενήλικοι φτάνουν σε ύψος 1,2 μ.
Στην κλινική δοκιμή συμμετείχαν 121 ανήλικοι και ανήλικες ηλικίας 5-14 ετών.
Τα παιδιά που έλαβαν το ενέσιμο φάρμακο, Voxzogo έφτασαν κατά μέσο όρο περίπου 1,57 εκατοστά ψηλότερα από εκείνα που έλαβαν εικονικό φάρμακο κατά την περίοδο της μελέτης.
Τα άτομα με αχονδροπλασία έχουν μια γενετική μετάλλαξη που αναγκάζει ένα γονίδιο ρύθμισης της ανάπτυξης να είναι υπερβολικά ενεργό, εμποδίζοντας τη φυσιολογική ανάπτυξη των οστών. Το Voxzogo δρα εξουδετερώνοντας τη μετάλλαξη.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν παρενέργειες στο σημείο όπου έγινε της ένεσης, έμετος και δυνητικά σοβαρά μειωμένη αρτηριακή πίεση.
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το φάρμακο για τη θεραπεία παιδιών άνω των δύο ετών που μεγαλώνουν ακόμη, στα τέλη Αυγούστου του τρέχοντος έτους.
Το φάρμακο αναμένεται να είναι διαθέσιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες από τα μέσα έως τα τέλη Δεκεμβρίου, σύμφωνα με την BioMarin.
Με πληροφορίες του AFP
σχόλια