Οι ΗΠΑ ενέκριναν για πρώτη φορά φάρμακο για τη βελτίωση της ανάπτυξης παιδιών με νανισμό

Οι ΗΠΑ ενέκριναν για πρώτη φορά φάρμακο για τη βελτίωση της ανάπτυξης παιδιών με νανισμό Facebook Twitter
AP
0

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε σήμερα για πρώτη φορά ένα φάρμακο για τη βελτίωση της ανάπτυξης παιδιών με τον πιο κοινό τύπο νανισμού.

Το Voxzogo, που κατασκευάζεται από την αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία BioMarin, έχει λάβει άδεια στις ΗΠΑ για τη θεραπεία παιδιών ηλικίας άνω των πέντε ετών με αχονδροπλασία των οποίων οι αναπτυξιακές πλάκες - ζώνες χόνδρου στην άκρη των μακριών οστών - είναι ακόμα ανοιχτές, πράγμα που σημαίνει ότι έχουν ακόμη τη δυνατότητα να αναπτυχθούν .

«Με αυτή τη δράση, τα παιδιά με κοντό ανάστημα λόγω αχονδροπλασίας έχουν μια θεραπευτική επιλογή που στοχεύει στην υποκείμενη αιτία του μικρού τους αναστήματος», δήλωσε η ενδοκρινολόγος του FDA Theresa Kehoe.

Η αχονδροπλασία είναι μια γενετική διαταραχή της ανάπτυξης των οστών που εμποδίζει την αλλαγή του χόνδρου σε οστό. 

Η πάθηση μπορεί να προκαλέσει προβλήματα υγείας όπως αναπνευστικά προβλήματα, υπερβολική καμπυλότητα της σπονδυλικής στήλης, παχυσαρκία και λοιμώξεις του αυτιού, σύμφωνα με τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας.

Η διάρκεια ζωής του παθόντος είναι συνήθως σχεδόν κανονική.


«Ως γονέας ενός παιδιού με αχονδροπλασία, βλέπω τη διαθεσιμότητα θεραπειών που επηρεάζουν την ανάπτυξη των οστών ως ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός», δήλωσε ο Amer Haider, ο συνιδρυτής της μη κερδοσκοπικής ομάδας Growing Stronger.

Το Growing Stronger είναι αφιερωμένο στη βελτίωση της ποιότητας της ιατρικής περίθαλψης για ανθρώπους με αναπτυξιακά προβλήματα μέσω της υποστήριξης της έρευνας.


Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Voxzogo, αξιολογήθηκε σε μια διπλή μελέτη διάρκειας ενός έτους για συμμετέχοντες πέντε ετών και άνω με αχονδροπλασία που έχουν ανοιχτές επιφύσεις ή πλάκες ανάπτυξης, είπε ο FDA.

Η αχονδροπλασία είναι μια γενετική νόσος που πλήττει περίπου 1 παιδί ανά 15.000-40.000 γεννήσεις σε όλον τον κόσμο. Κατά μέσο όρο οι ενήλικοι φτάνουν σε ύψος 1,2 μ.

Στην κλινική δοκιμή συμμετείχαν 121 ανήλικοι και ανήλικες ηλικίας 5-14 ετών. 

Τα παιδιά που έλαβαν το ενέσιμο φάρμακο, Voxzogo έφτασαν κατά μέσο όρο περίπου 1,57 εκατοστά ψηλότερα από εκείνα που έλαβαν εικονικό φάρμακο κατά την περίοδο της μελέτης.

Τα άτομα με αχονδροπλασία έχουν μια γενετική μετάλλαξη που αναγκάζει ένα γονίδιο ρύθμισης της ανάπτυξης να είναι υπερβολικά ενεργό, εμποδίζοντας τη φυσιολογική ανάπτυξη των οστών. Το Voxzogo δρα εξουδετερώνοντας τη μετάλλαξη.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν παρενέργειες στο σημείο όπου έγινε της ένεσης, έμετος και δυνητικά σοβαρά μειωμένη αρτηριακή πίεση.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το φάρμακο για τη θεραπεία παιδιών άνω των δύο ετών που μεγαλώνουν ακόμη, στα τέλη Αυγούστου του τρέχοντος έτους.

Το φάρμακο αναμένεται να είναι διαθέσιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες από τα μέσα έως τα τέλη Δεκεμβρίου, σύμφωνα με την BioMarin.

Με πληροφορίες του AFP

Τech & Science
0

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Βρετανοί ψυχολόγοι: Οι γονείς είναι το μεγαλύτερο πρόβλημα στον αθλητισμό

Τech & Science / Βρετανοί ψυχολόγοι: Οι γονείς είναι το μεγαλύτερο πρόβλημα στον αθλητισμό

Αθλητικοί ψυχολόγοι στη Βρετανία προειδοποιούν: οι φωνακλάδες και πιεστικοί γονείς είναι η μεγαλύτερη απειλή για τα παιδιά που αθλούνται - Όταν η στήριξη γίνεται πίεση, το παιχνίδι χάνει το νόημά του
LIFO NEWSROOM
Βόρειος Λευκός Ρινόκερος: Το πρότζεκτ για να μην εξαφανιστεί το πιο απειλούμενο ζώο στον πλανήτη

Τech & Science / Βόρειος Λευκός Ρινόκερος: Το πρότζεκτ για να μην εξαφανιστεί το πιο απειλούμενο ζώο στον πλανήτη

Μια διεθνής ομάδα επιστημόνων και η Colossal Biosciences στοχεύουν να φέρουν ξανά στη ζωή τον βόρειο λευκό ρινόκερο μέσα σε τέσσερα χρόνια, χρησιμοποιώντας γονιδιακή επεξεργασία και παρένθετες μητέρες
LIFO NEWSROOM
ΕΓΚΕΦΑΛΟΣ ΠΑΙΧΝΙΔΙ ΜΥΑΛΟ

Τech & Science / Παιχνίδια εγκεφάλου: Νέα μελέτη δείχνει πώς «ξυπνούν» τον νου και καθυστερούν τη γήρανση

Μια νέα μελέτη αποκαλύπτει ότι συγκεκριμένα brain games, όπως αυτά του BrainHQ, μπορούν να αυξήσουν τη δραστηριότητα της ακετυλοχολίνης στον εγκέφαλο, επιβραδύνοντας τη γνωστική εξασθένηση και ενισχύοντας τη μνήμη και την προσοχή
LIFO NEWSROOM
Νέα μελέτη: Η διακοπή του καπνίσματος μειώνει τον κίνδυνο άνοιας

Τech & Science / Νέα μελέτη: Η διακοπή του καπνίσματος μειώνει τον κίνδυνο άνοιας

Νέα διεθνής μελέτη δείχνει ότι όσοι σταματούν το κάπνισμα στη μέση ηλικία μειώνουν στο μισό τη φθορά του εγκεφάλου και μέσα σε 10 χρόνια έχουν ίδιες πιθανότητες για άνοια με όσους δεν κάπνισαν ποτέ
LIFO NEWSROOM
Ο ανθρώπινος εγκέφαλος μπορεί να διαχειριστεί μέχρι 150 φίλους

Τech & Science / Ο ανθρώπινος εγκέφαλος μπορεί να διαχειριστεί μέχρι 150 φίλους

Η θεωρία των 150 φίλων του Robin Dunbar δείχνει πώς ο ανθρώπινος εγκέφαλος περιορίζει τον αριθμό των σταθερών κοινωνικών σχέσεων, ενώ η προσωπική επαφή παραμένει απαραίτητη ακόμη και στην ψηφιακή εποχή
LIFO NEWSROOM