Οι ΗΠΑ ενέκριναν για πρώτη φορά φάρμακο για τη βελτίωση της ανάπτυξης παιδιών με νανισμό

Οι ΗΠΑ ενέκριναν για πρώτη φορά φάρμακο για τη βελτίωση της ανάπτυξης παιδιών με νανισμό Facebook Twitter
AP
0

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε σήμερα για πρώτη φορά ένα φάρμακο για τη βελτίωση της ανάπτυξης παιδιών με τον πιο κοινό τύπο νανισμού.

Το Voxzogo, που κατασκευάζεται από την αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία BioMarin, έχει λάβει άδεια στις ΗΠΑ για τη θεραπεία παιδιών ηλικίας άνω των πέντε ετών με αχονδροπλασία των οποίων οι αναπτυξιακές πλάκες - ζώνες χόνδρου στην άκρη των μακριών οστών - είναι ακόμα ανοιχτές, πράγμα που σημαίνει ότι έχουν ακόμη τη δυνατότητα να αναπτυχθούν .

«Με αυτή τη δράση, τα παιδιά με κοντό ανάστημα λόγω αχονδροπλασίας έχουν μια θεραπευτική επιλογή που στοχεύει στην υποκείμενη αιτία του μικρού τους αναστήματος», δήλωσε η ενδοκρινολόγος του FDA Theresa Kehoe.

Η αχονδροπλασία είναι μια γενετική διαταραχή της ανάπτυξης των οστών που εμποδίζει την αλλαγή του χόνδρου σε οστό. 

Η πάθηση μπορεί να προκαλέσει προβλήματα υγείας όπως αναπνευστικά προβλήματα, υπερβολική καμπυλότητα της σπονδυλικής στήλης, παχυσαρκία και λοιμώξεις του αυτιού, σύμφωνα με τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας.

Η διάρκεια ζωής του παθόντος είναι συνήθως σχεδόν κανονική.


«Ως γονέας ενός παιδιού με αχονδροπλασία, βλέπω τη διαθεσιμότητα θεραπειών που επηρεάζουν την ανάπτυξη των οστών ως ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός», δήλωσε ο Amer Haider, ο συνιδρυτής της μη κερδοσκοπικής ομάδας Growing Stronger.

Το Growing Stronger είναι αφιερωμένο στη βελτίωση της ποιότητας της ιατρικής περίθαλψης για ανθρώπους με αναπτυξιακά προβλήματα μέσω της υποστήριξης της έρευνας.


Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Voxzogo, αξιολογήθηκε σε μια διπλή μελέτη διάρκειας ενός έτους για συμμετέχοντες πέντε ετών και άνω με αχονδροπλασία που έχουν ανοιχτές επιφύσεις ή πλάκες ανάπτυξης, είπε ο FDA.

Η αχονδροπλασία είναι μια γενετική νόσος που πλήττει περίπου 1 παιδί ανά 15.000-40.000 γεννήσεις σε όλον τον κόσμο. Κατά μέσο όρο οι ενήλικοι φτάνουν σε ύψος 1,2 μ.

Στην κλινική δοκιμή συμμετείχαν 121 ανήλικοι και ανήλικες ηλικίας 5-14 ετών. 

Τα παιδιά που έλαβαν το ενέσιμο φάρμακο, Voxzogo έφτασαν κατά μέσο όρο περίπου 1,57 εκατοστά ψηλότερα από εκείνα που έλαβαν εικονικό φάρμακο κατά την περίοδο της μελέτης.

Τα άτομα με αχονδροπλασία έχουν μια γενετική μετάλλαξη που αναγκάζει ένα γονίδιο ρύθμισης της ανάπτυξης να είναι υπερβολικά ενεργό, εμποδίζοντας τη φυσιολογική ανάπτυξη των οστών. Το Voxzogo δρα εξουδετερώνοντας τη μετάλλαξη.

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν παρενέργειες στο σημείο όπου έγινε της ένεσης, έμετος και δυνητικά σοβαρά μειωμένη αρτηριακή πίεση.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το φάρμακο για τη θεραπεία παιδιών άνω των δύο ετών που μεγαλώνουν ακόμη, στα τέλη Αυγούστου του τρέχοντος έτους.

Το φάρμακο αναμένεται να είναι διαθέσιμο στις Ηνωμένες Πολιτείες από τα μέσα έως τα τέλη Δεκεμβρίου, σύμφωνα με την BioMarin.

Με πληροφορίες του AFP

Τech & Science
0

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Google: Εισάγει το AI Mode στην Ελλάδα - Όσα αλλάζουν στην αναζήτηση

Τech & Science / Google: Εισάγει το AI Mode στην Ελλάδα - Όσα αλλάζουν στην αναζήτηση

Tο AI Mode χρησιμοποιεί την τεχνική "query fan-out" (διασπορά ερωτημάτων) της Google, η οποία αναλύει την ερώτηση των χρηστών σε επιμέρους θέματα και εκτελεί ταυτόχρονα πληθώρα αναζητήσεων για λογαριασμό του
LIFO NEWSROOM
Κατάθλιψη: Οι γυναίκες διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο εμφάνισης σε σύγκριση με τους άνδρες

Τech & Science / Κατάθλιψη: Οι γυναίκες διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο εμφάνισης σε σύγκριση με τους άνδρες

Η μελέτη αναγνωρίζει ότι υπάρχουν πολλαπλές εξηγήσεις για τη διαφορά στα ποσοστά κατάθλιψης μεταξύ ανδρών και γυναικών - από συμπεριφορικούς και περιβαλλοντικούς, έως βιολογικούς παράγοντες
LIFO NEWSROOM
Ευρωπαίοι πολιτικοί ελέγχθηκαν για PFAS – Όλοι βγήκαν θετικοί στα «παντοτινά πλαστικά»

Τech & Science / Ευρωπαίοι πολιτικοί ελέγχθηκαν για τοξικά χημικά PFAS – Όλοι βγήκαν θετικοί στα «παντοτινά πλαστικά»

«Πρόκειται για μια ανατριχιαστική πραγματικότητα. Είναι κρίσιμο να αναλάβουμε δράση» τόνισε ο Δανός υπουργός Περιβάλλοντος, στο αίμα του οποίου βρέθηκαν τρεις ουσίες τοξικές για την αναπαραγωγή
LIFO NEWSROOM
AI στα σχολεία: Όταν οι μαθητές διδάσκουν τους δασκάλους για την Τεχνητή Νοημοσύνη

Τech & Science / Αυτοί οι έφηβοι από τη Silicon Valley ορίζουν πώς θα μπει η AI στα σχολεία όλου του κόσμου

Μαθητές στη Σίλικον Βάλεϊ αναλαμβάνουν πρωτοβουλία να καθορίσουν οι ίδιοι –μαζί με γονείς και εκπαιδευτικούς– τους κανόνες χρήσης της Τεχνητής Νοημοσύνης στην εκπαίδευση
LIFO NEWSROOM
ChatGPT: Πατέρας παρέκαμψε σε 5 λεπτά τα φίλτρα ασφαλείας για εφήβους

Τech & Science / ChatGPT: Πατέρας παρέκαμψε σε 5 λεπτά τα φίλτρα ασφαλείας για εφήβους

Το ChatGPT παρουσίασε νέους γονικούς ελέγχους, όμως οι ειδικοί προειδοποιούν: τα παιδιά μπορούν να τους παρακάμψουν εύκολα - Οι ανησυχίες για την ασφάλεια, την ιδιωτικότητα και την ψυχική υγεία των εφήβων φουντώνουν, ενώ οι αρχές ζητούν αυστηρότερη νομοθεσία για την τεχνητή νοημοσύνη
LIFO NEWSROOM
VIOLOGIKA OPLA VIOTROMOKRATIA TEHNITI NOIMOSINI

Τech & Science / Βιοτρομοκρατία: Ερευνητές προειδοποιούν για επικίνδυνες παραλλαγές πρωτεϊνών μέσω τεχνητής νοημοσύνης

Ερευνητές προειδοποιούν για αυξανόμενες απειλές βιοτρομοκρατίας λόγω AI και συνθετικής βιολογίας, εντοπίζοντας κρίσιμη ευπάθεια σε λογισμικό βιοασφάλειας
LIFO NEWSROOM