Μελέτη-ορόσημο που δημοσιεύτηκε στην «Βίβλο» της Ιατρικής, το επιστημονικό περιοδικό New England Journal of Medicine, αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα ενός νέου φαρμάκου που μειώνει το φορτίο των συχνών μεταγγίσεων σε ενήλικες ασθενείς με β-θαλασσαιμία. Πρόκειται για την μελέτη BELIEVE, φάσης 3 στην οποία διερευνάται ο παράγοντας ωρίμανσης ερυθρών luspatercept-aamt στη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία οι οποίοι έχουν ανάγκη από τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων.
Το luspatercept-aamt αναπτύχθηκε από κοινού από την Bristol-Myers Squibb και την Acceleron Pharma Inc. στο πλαίσιο μιας παγκόσμιας συνεργασίας και επί του παρόντος, είναι εγκεκριμένο στις ΗΠΑ για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία, οι οποίοι έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων. Η μελέτη BELIEVE πραγματοποιήθηκε και με τη συμμετοχή Ελλήνων ασθενών, καθώς συμμετείχαν 5 ερευνητικά κέντρα-νοσοκομεία από την Ελλάδα.
Τι λένε οι ειδικοί
«Τα αποτελέσματα που δημοσιεύτηκαν στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine καταδεικνύουν το κλινικό όφελος του luspatercept-aamt, της πρώτης εγκεκριμένης θεραπείας για την αναιμία που σχετίζεται με β-θαλασσαιμία στις ΗΠΑ» επισημαίνει η Diane McDowell, αντιπρόεδρος του Τμήματος Παγκόσμιων Ιατρικών Υποθέσεων στον τομέα της Αιματολογίας της Bristol Myers Squibb. «Οι ασθενείς με β-θαλασσαιμία πάσχουν από χρόνια αναιμία που συχνά απαιτεί διά βίου θεραπεία με μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων, οι οποίες σχετίζονται με πολλές ιατρικές επιπλοκές. Η ικανότητα του luspatercept-aamt να μειώνει τη συχνότητα και το φορτίo των τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων είναι κλινικά σημαντική για τους συγκεκριμένους ασθενείς» προσθέτει η Diane McDowell.
Στην κλινική μελέτη BELIEVE, ένα σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt σημείωσε μείωση κατά 33% στην ανάγκη μετάγγισης ερυθρών αιμοσφαιρίων από την έναρξη της μελέτης. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες οποιουδήποτε βαθμού που εμφανίστηκαν σε ποσοστό μεγαλύτερο του 5% των ασθενών που λάμβαναν θεραπεία με luspatercept-aamt, σε σύγκριση με την ομάδα θεραπείας με εικονικό φάρμακο, ήταν οστικό άλγος, αρθραλγία, ζάλη, υπέρταση, και υπερουριχαιμία.
Παράλληλα, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ αξιολογεί την αίτηση για χορήγηση Άδειας Βιολογικού Προϊόντος για το luspatercept-aamt για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενηλίκους ασθενείς με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα πολύ χαμηλού έως μέτριου κινδύνου, οι οποίοι έχουν δακτυλιοειδείς σιδηροβλάστες και έχουν ανάγκη τακτικών μεταγγίσεων ερυθρών αιμοσφαιρίων.
«Είμαστε ιδιαίτερα περήφανοι που το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine επέλεξε να δημοσιεύσει δεδομένα από δύο πιλοτικές μελέτες του luspatercept-aamt, ξεκινώντας τον περασμένο Ιανουάριο με τη δημοσίευση των αποτελεσμάτων της μελέτης MEDALIST σε έναν πληθυσμό ασθενών με μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα», αναφέρει ο Habib Dable, Πρόεδρος και Chief Executive Officer της Acceleron. «Με τη σημερινή δημοσίευση δεδομένων από τη μελέτη BELIEVE σε ένα σύνολο ασθενών με β-θαλασσαιμία, είμαστε πεπεισμένοι ότι οι θεράποντες ιατροί και οι ασθενείς θα είναι καλύτερα ενημερωμένοι για μια νέα πιθανή θεραπεία κατά της σοβαρής αναιμίας που σχετίζεται με δύο παθήσεις με σημαντική ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη».
Τα αποτελέσματα από τη μελέτη BELIEVE υποστήριξαν την έγκριση του luspatercept-aamt από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, η οποία δόθηκε τον Νοέμβριο του 2019 για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς με β-θαλασσαιμία που έχουν ανάγκη τακτικές μεταγγίσεις ερυθρών αιμοσφαιρίων. Τα αποτελέσματα αυτά είχαν προηγουμένως παρουσιαστεί στο 60ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (American Society of Hematology – ASH) τον Δεκέμβριο του 2018. Πιο μακροπρόθεσμες αναλύσεις από τη μελέτη BELIEVE παρουσιάστηκαν στο 61ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) τον Δεκέμβριο του 2019. Στην Ευρώπη, η Αίτηση Άδειας Κυκλοφορίας της Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία της αναιμίας σε ενήλικες με β-θαλασσαιμία και μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα βρίσκεται υπό αξιολόγηση από τον ΕΜΑ.
