Μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια στη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας

Μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια στη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας Facebook Twitter
Νέα ευρήματα από τη μελέτη «Shine» καταδεικνύουν ότι η θεραπεία με Νusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία
0



ΤΕΣΣΕΡΑ ΝΕΑ ΔΕΔΟΜΕΝΑ για το Νusinersen ενισχύουν τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα και τη μακροχρόνια ασφάλεια του φαρμάκου σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών που πάσχουν από διαφορετικούς τύπους της καταλυτικής σπάνιας παιδικής νόσου που λέγεται νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA). Τα επιπρόσθετα ευρήματα ανακοινώθηκαν από την Biogen, μέσα από πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της θεραπείας Νusinersen, και επιλέχθηκαν για να παρουσιαστούν στην 72η Ετήσια Συνάντηση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (American Academy of Neurology-AAN), ενώ θα είναι διαθέσιμα διαδικτυακά στην πλατφόρμα 2020 AAN Science Highlights.


«Ως η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, το Νusinersen προσφέρει ένα σημαντικό σύνολο δεδομένων που μας επιτρέπει να αξιολογήσουμε με μοναδικό τρόπο την ασφάλεια και τη διατηρούμενη αποτελεσματικότητα επαναλαμβανόμενων δόσεων σε βάθος χρόνου σε άτομα διαφορετικών ηλικιακών ομάδων και επιπέδων βαρύτητας της νόσου» επισημαίνει ο Alfred Sandrock, εκτελεστικός αντιπρόεδρος Έρευνας και Ανάπτυξης της Biogen.

Νέα ευρήματα από τη μελέτη «Shine» καταδεικνύουν ότι η θεραπεία με Νusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία, κάποιοι εξ αυτών για έως και εξίμισι έτη

«Νέα δεδομένα καταδεικνύουν ότι η συνεχής θεραπεία με Νusinersen για έως και εξίμισι έτη βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία και την ενεργότητα της νόσου σε ένα ευρύ φάσμα ασθενών με νωτιαία μυϊκή ατροφία. Τα αποτελέσματα αυτά είναι εντελώς διαφορετικά από την αναμενόμενη φυσική πορεία της νόσου. Επίσης, σε μια εξελισσόμενη νόσο, όπως η νωτιαία μυϊκή ατροφία, η σταθεροποίηση αποτελεί σημαντική παράμετρο θεραπευτικής επιτυχίας, επιτρέποντας στους ασθενείς να διατηρήσουν κινητική λειτουργία που σε διαφορετική περίπτωση θα είχαν χάσει». Στη μελέτη επέκτασης «Shine» εντάχθηκαν 292 ασθενείς (βρέφη έως και έφηβοι) από πέντε προηγούμενες κλινικές μελέτες του Νusinersen, συμπεριλαμβανομένης της μελέτης «Endear».

Νέα ευρήματα από τη μελέτη «Shine» καταδεικνύουν ότι η θεραπεία με Νusinersen είχε ως αποτέλεσμα τη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας ή τη σταθεροποίηση της νόσου σε νήπια, παιδιά και νεαρούς ενήλικες που λάμβαναν συνεχή θεραπεία, κάποιοι εξ αυτών για έως και εξίμισι έτη. Συγκεκριμένα, τα ευρήματα ήταν τα εξής: καταρχάς, η θεραπεία με Νusinersen βελτίωσε ή σταθεροποίησε την κινητική λειτουργία σε όλους τους πληθυσμούς ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των νεαρών ενηλίκων. Επίσης, το προφίλ μακροχρόνιας ασφάλειας του Νusinersen ήταν σταθερό σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και τύπων της SMA.

Μια ξεχωριστή ανάλυση αξιολόγησε μια ομάδα επτά νεαρών ενηλίκων (Τύπου 2 ή 3) που ξεκίνησαν να λαμβάνουν θεραπεία με Νusinersen ως έφηβοι (ηλικίας 13 έως σχεδόν 16 ετών) και από τότε έχουν λάβει ήδη θεραπεία για έως και εξίμισι έτη (από 5,3 έως 6,8 έτη). Οι περισσότεροι από αυτούς τους ασθενείς επέδειξαν εν γένει σταθερή ή βελτιωμένη κινητική λειτουργία σε ολόκληρη τη διάρκεια της περιόδου παρακολούθησης, όπως αυτή εκτιμήθηκε με δύο κλίμακες λειτουργικής αξιολόγησης και μία κλίμακα αξιολόγησης βάδισης. Τα αποτελέσματα μέτρησαν επίσης τον αντίκτυπο της νόσου στους φροντιστές των συμμετεχόντων μέσω ενός εργαλείου Αξιολόγησης Εμπειριών Φροντιστών Ατόμων με Νευρομυϊκή Νόσο, με την πλειονότητα των φροντιστών να αναφέρει σταθερό ή μειωμένο αντίκτυπο την ίδια χρονική περίοδο σε συναισθηματικό και σωματικό επίπεδο.

Το άρθρο δημοσιεύθηκε στην έντυπη LiFO

 

Το νέο τεύχος της LIFO δωρεάν στην πόρτα σας με ένα κλικ

 

Υγεία & Σώμα
0

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Όταν ο νευρολόγος σού λέει «κάνε βελονισμό» – Τι πρέπει να ξέρεις

Ψυχή & Σώμα / Όταν ο νευρολόγος σού λέει «κάνε βελονισμό» – Τι πρέπει να ξέρεις

Ο βελονισμός έχει συνδεθεί με εναλλακτικές θεραπείες, ευεξία και ανατολική φιλοσοφία. Όμως, όταν ένας νευρολόγος τον προτείνει για την ανακούφιση από ημικρανίες, οσφυαλγίες ή χρόνιο πόνο, δεν μπορείς να τον αγνοήσεις. Τι λέει η επιστήμη γι’ αυτήν τη χιλιάδων ετών πρακτική και ποιοι μπορούν πραγματικά να ωφεληθούν; Ο νευρολόγος Οδυσσέας Παζιώνης απαντά.
ΜΕΡΟΠΗ ΚΟΚΚΙΝΗ
Τα νέα fitness trends που βλέπεις παντού: Ποια αξίζουν και ποια να αγνοήσεις

Ψυχή & Σώμα / Τα νέα fitness trends που βλέπεις παντού: Ποια αξίζουν και ποια να αγνοήσεις

Γυμναστική με κινητό στο χέρι, ρολόγια που σου λένε πότε να αναπνεύσεις, influencers που υπόσχονται κοιλιακούς μέσα σε δέκα λεπτά: πόσα από όλα αυτά λειτουργούν πραγματικά; Για να ξεχωρίσουμε το hype από την ουσία, μιλήσαμε με τον Λάμπρο Μουλίνο, διαιτολόγο, διατροφολόγο και γυμναστή, ο οποίος μας βοηθά να αποκρυπτογραφήσουμε το τοπίο του fitness όπως αυτό διαμορφώνεται στα ελληνικά social media σήμερα.
ΜΕΡΟΠΗ ΚΟΚΚΙΝΗ
Πόσο παγωτό μπορούν να τρώνε τα παιδιά το καλοκαίρι;

Ψυχή & Σώμα / Πόσο παγωτό μπορούν να τρώνε τα παιδιά το καλοκαίρι;

Τι γίνεται με τα συσκευασμένα που βρίσκουμε στα ψυγεία; Είναι ασφαλή; Τα παγωτά που δεν έχουν ζάχαρη να τα προτιμάμε; Είναι ασφαλές να δίνουμε υποκατάστατα ζάχαρης στα παιδιά; Ποια είναι τα καλά του σπιτικού παγωτού; Και πώς μπορούμε να το φτιάχνουμε;
ΤΖΟΥΛΗ ΑΓΟΡΑΚΗ
Η σημασία της ηθικής ομορφιάς

Υγεία & Σώμα / Η ομορφιά του να δείχνεις καλοσύνη χωρίς να περιμένεις αντάλλαγμα

Οι πράξεις γενναιοδωρίας και αυτοθυσίας προκαλούν αισθήματα ψυχικής ευφορίας και συγκίνησης, που οδηγούν στην επιθυμία να γίνουμε καλύτεροι άνθρωποι, αλλά και να βοηθήσουμε τους άλλους
THE LIFO TEAM
Υπάρχουν πράγματι τροφές που «καίνε» λίπος;

Ψυχή & Σώμα / Υπάρχουν πράγματι τροφές που «καίνε» λίπος;

Βοηθούν όντως κάποιες τροφές στις καύσεις ή είναι απλώς ένας διατροφικός μύθος; Στο σημερινό επεισόδιο συζητάμε με τον διαιτολόγο Χρήστο Δερδεμέζη για το πώς μπορούμε να υποστηρίξουμε με απλούς τρόπους τον μεταβολισμό μας.
ΜΕΡΟΠΗ ΚΟΚΚΙΝΗ
Είναι αλήθεια ότι στην εμμηνόπαυση παχαίνουμε χωρίς να τρώμε;

Ψυχή & Σώμα / Είναι αλήθεια ότι στην εμμηνόπαυση παχαίνουμε χωρίς να τρώμε;

Τι σημαίνει «σωστή» διατροφή στην εμμηνόπαυση; Υπάρχουν τροφές που βοηθούν στην ανακούφιση των συμπτωμάτων; Πόσοι από τους διατροφικούς «κανόνες» που ακούμε είναι μύθοι; Η Μερόπη Κοκκίνη συζητά με τον νοσοκομειακό διαιτολόγο Χρήστο Παπαβαγγέλη.
ΜΕΡΟΠΗ ΚΟΚΚΙΝΗ
«Γονείς, ψυχραιμία! Υπάρχει τρόπος για ήρεμη γονεϊκότητα;»

Ζωή στα καλύτερά της / «Γονείς, ψυχραιμία! Υπάρχει τρόπος για ήρεμη γονεϊκότητα;»

Μια συζήτηση με την παιδοψυχολόγο και οικογενειακή ψυχοθεραπεύτρια Ηλέκτρα Κτενά για το γονεϊκό άγχος και το τι μπορούν να κάνουν οι γονείς για να χτίσουν ουσιαστικές σχέσεις εμπιστοσύνης με τα παιδιά τους, στο πλαίσιο της σειράς podcast «Ζωή στα καλύτερά της», με την υποστήριξη των συμπληρωμάτων διατροφής EVIOL.
ΛΑΣΚΑΡΙΝΑ ΛΙΑΚΑΚΟΥ
Ginger shots: Υπερδύναμη για το ανοσοποιητικό μας ή σκέτο hype;

Ψυχή & Σώμα / Ginger shots: Υπερδύναμη για το ανοσοποιητικό μας ή σκέτο hype;

Τα σφηνάκια τζίντζερ έχουν αποκτήσει φανατικό κοινό και προβάλλονται ως ένα φυσικό booster για το ανοσοποιητικό μας σύστημα. Πόση αλήθεια, όμως, κρύβεται πίσω από αυτή τη διατροφική τάση; Η Μερόπη Κοκκίνη μιλά με τον διαιτολόγο Χρήστο Δερδεμέζη.
ΜΕΡΟΠΗ ΚΟΚΚΙΝΗ
Ozempic και Mounjaro: Ιατρική επανάσταση ή παγίδα;

Ψυχή & Σώμα / Ozempic και Mounjaro: Επανάσταση στην απώλεια βάρους ή παγίδα;

Η Μερόπη Κοκκίνη συζητά με τη διαιτολόγο Μελίνα Καριπίδου και τον ενδοκρινολόγο Μανώλη Σουβατζόγλου, οι οποίοι εξηγούν πώς λειτουργούν τα φάρμακα GLP-1, ποιοι μπορούν να τα πάρουν, τι ρόλο παίζει η διατροφή κατά τη χρήση τους – και τι συμβαίνει όταν διακοπούν.
ΜΕΡΟΠΗ ΚΟΚΚΙΝΗ