Το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου - H Novartis μόλις έσπασε κάθε ρεκόρ με θεραπεία

Το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου - H Novartis μόλις έσπασε κάθε ρεκόρ με θεραπεία Facebook Twitter
Η Novartis έλαβε έγκριση να κυκλοφορήσει το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου
2

Η ελβετική φαρμακοβιομηχανία Novartis έλαβε έγκριση από την Αμερική για τη Zolgensma, τη γονιδιακή θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA), αλλά η τιμολόγηση της εφάπαξ θεραπείας ανέρχεται σε 2,1 εκατ. δολάρια, μια τιμή ρεκόρ παγκοσμίως.

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε την Παρασκευή την θεραπεία Zolgensma για παιδιά με SMA ηλικίας κάτω των δύο ετών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που δεν παρουσιάζουν συμπτώματα. Η έγκριση καλύπτει τα μωρά με τη θανατηφόρα μορφή της κληρονομικής νόσου, καθώς και για εκείνα με ενδείξεις πως τα συμπτώματα μπορούν να εμφανιστούν αργότερα.

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι η κύρια γενετική αιτία θανάτου στα βρέφη. Η ασθένεια συχνά οδηγεί σε παράλυση, δυσκολία στην αναπνοή και θάνατο μέσα σε μήνες για την πιο σοβαρή μορφή τύπου 1, ενώ επηρεάζει περίπου μία στις 10.000  γεννήσεις, με ποσοστό 50% έως 70% να υποφέρει με την ασθένεια τύπου 1.

Η τιμή προκάλεσε όπως ήταν αναμενόμενο αίσθηση καθώς θεωρείται πλέον η ακριβότερη θεραπεία του κόσμου. Τα στελέχη της Novartis υπερασπίστηκαν την τιμή, λέγοντας ότι η εφάπαξ θεραπεία είναι πιο πολύτιμη και συνολικά φθηνότερη από τις ακριβά μακροχρόνιες θεραπείες που κοστίζουν αρκετές εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια ετησίως. Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν ιό για να παρέχει στο μωρό που γεννιέται με ελαττωματικό γονίδιο, ένα κανονικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 και χορηγείται με έγχυση.

Μια ανασκόπηση τον Απρίλιο, από το Ανεξάρτητο Ινστιτούτο Icer, έδειξε ότι η προηγούμενη εκτίμηση αξίας της Novartis για το Zolgensma ύψους 5 εκατομμυρίων δολαρίων ήταν υπερβολική. Ωστόσο τώρα το Icer δήλωσε ότι με βάση τα πρόσθετα κλινικά δεδομένα της Novartis, το φάρμακο βρίσκεται στο ανώτερο όριο αποδοτικότητας από πλευράς κόστους.

Το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου - H Novartis μόλις έσπασε κάθε ρεκόρ με θεραπεία Facebook Twitter
Το Zolgensma, η γονιδιακή θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας θα κοστίζει 2,1 εκατ. δολάρια για κάθε ασθενή

Η Novartis δήλωσε ότι έχει αντιμετωπίσει περισσότερους από 150 ασθενείς με τη θεραπεία Zolgensma. Ο διευθύνων σύμβουλός Vas Narasimhan, περιέγραψε τη Zolgensma ως άμεση θεραπεία για το SMA, αν ξεκινήσει σύντομα μετά τη γέννηση. Ωστόσο, τα δεδομένα που αποδεικνύουν την ανθεκτικότητα της είναι για ένα διάστημα που εκτείνεται σε περίπου πέντε χρόνια.

Η Novartis αναμένει επίσης την ευρωπαϊκή και ιαπωνική έγκριση αργότερα φέτος. Το Zolgensma θα ανταγωνιστεί τη θεραπεία Spinraza της Biogen, την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την SMA.

Το Spinraza, που εγκρίθηκε στα τέλη του 2016, απαιτεί έγχυση στο σπονδυλικό σωλήνα κάθε τέσσερις μήνες. Η τιμή της κατάταξης των 750.000 δολαρίων για το αρχικό έτος και 375.000 ετησίως ετησίως θεωρήθηκε επίσης υπερβολική από τον Icer.

Οι αναλυτές της Wall Street έχουν προβλέψει πως οι πωλήσεις της Zolgensma θα είναι ύψους 2 δισ. δολαρίων έως το 2022.

Διεθνή
2

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Η Moët στη δίνη εργασιακών σκανδάλων: Μοιάζει με «παλιομοδίτικη βασιλική αυλή μισογύνηδων»

Διεθνή / Η Moët στη δίνη εργασιακών σκανδάλων: Μοιάζει με «παλιομοδίτικη βασιλική αυλή μισογύνηδων»

Η Moët Hennessy είναι αντιμέτωπη με την αγωγή της Μαρίας Γκασπάροβιτς που ξεδίπλωσε ντόμινο αποκαλύψεων για σεξουαλική παρενόχληση, διακρίσεις λόγω φύλου και άδικες απολύσεις 
LIFO NEWSROOM
Οι 200 συμφωνίες του Τραμπ έγιναν τρεις – Ποιες χώρες πλησιάζουν, τι σημαίνει για την ΕΕ

Διεθνή / Οι 200 συμφωνίες του Τραμπ έγιναν τρεις – Ποιες χώρες πλησιάζουν, τι σημαίνει για την ΕΕ

Παρά την προεκλογική υπόσχεση για εμπορικές συμφωνίες με όλο τον κόσμο, ο Αμερικανός πρόεδρος έχει υπογράψει μόνο τρεις. Πιο κοντά σε συμφωνία οι ΗΠΑ με την Ευρωπαϊκή Ένωση, υπό την απειλή δασμών-μαμούθ.
LIFO NEWSROOM
Ερυθρά θάλασσα: Δύο μέλη της ασφάλειας του ελληνόκτητου Eternity C διασώθηκαν σχεδόν 48 ώρες μετά την επίθεση των Χούτι

Ελλάδα / Ερυθρά θάλασσα: Δύο μέλη της ασφάλειας του ελληνόκτητου Eternity C διασώθηκαν σχεδόν 48 ώρες μετά την επίθεση των Χούτι

Το Eternity C, ελληνόκτητο πλοίο υπό λιβεριανή σημαία, είχε δεχθεί επίθεση τη Δευτέρα από πλωτά drones και ρουκέτες και βυθίστηκε λίγες ώρες αργότερα
LIFO NEWSROOM
Ο Πέδρο Σάντσεθ αντιμέτωπος με τη μεγαλύτερη κρίση της πρωθυπουργίας του

Διεθνή / Ο Πέδρο Σάντσεθ αντιμέτωπος με τη μεγαλύτερη κρίση της πρωθυπουργίας του

Ο Πέδρο Σάντσεθ, πρωθυπουργός της Ισπανίας, αντιμετωπίζει σοβαρές κατηγορίες διαφθοράς και πολιτικές προκλήσεις, ενώ προσπαθεί να διατηρήσει την εξουσία του εν μέσω εσωτερικών και διεθνών πιέσεων
LIFO NEWSROOM
Η Ευρώπη καλείται να δημιουργήσει αποθέματα τροφίμων και φαρμάκων σε περίπτωση νέας πανδημίας ή εισβολής

Διεθνή / Σχέδιο για δημιουργία αποθεμάτων τροφίμων, φαρμάκων και γεννητριών, υπό τον φόβο νέας πανδημίας στην Ευρώπη

«Γνωρίζουμε τις απειλές που αντιμετωπίζουμε… διακοπές ρεύματος, ακραία καιρικά φαινόμενα και μεταδοτικές ασθένειες. Αυτοί δεν είναι πια μακρινοί κίνδυνοι»
LIFO NEWSROOM
Γιατί οι New York Times υπονομεύουν την υποψηφιότητα του Ζοχράν Μαμντάνι;

Διεθνή / Γιατί οι New York Times υπονομεύουν την υποψηφιότητα του Ζοχράν Μαμντάνι;

Με μια σειρά άρθρων γνώμης, ένα κύριο άρθρο και ένα «αποκαλυπτικό» ρεπορτάζ, οι New York Times μοιάζουν σαν να βρίσκονται σε σταυροφορία εναντίον του Μαμντάνι, σύμφωνα με την πρώην αρχισυντάκτρια της εφημερίδας και νυν συνεργάτρια του Guardian, Μάργκαρετ Σάλιβαν.
LIFO NEWSROOM
Οι ΗΠΑ επιβάλλουν κυρώσεις κατά της αξιωματούχου του ΟΗΕ που διερευνά παραβιάσεις στη Γάζα

Διεθνή / Οι ΗΠΑ επιβάλλουν κυρώσεις κατά της αξιωματούχου του ΟΗΕ που διερευνά παραβιάσεις στη Γάζα

Η απόφαση του Στέιτ Ντιπάρτμεντ να επιβάλει κυρώσεις στην Albanese, ειδική εισηγήτρια του ΟΗΕ για τη Δυτική Όχθη και τη Γάζα, ήρθε μετά την αποτυχία των αμερικανικών πιέσεων προς τον ΟΗΕ να την απομακρύνει από τη θέση της
LIFO NEWSROOM
Ψήφος δυσπιστίας κατά της Ούρσουλα φον ντερ Λάιεν: Δυσαρέσκεια για τη δεξιά στροφή της ΕΕ

Διεθνή / Ούρσουλα φον ντερ Λάιεν: Σήμερα η ψηφοφορία για την πρόταση δυσπιστίας - Δυσαρέσκεια για τη δεξιά στροφή της ΕΕ

Η Ούρσουλα φον ντερ Λάιεν αντιμετωπίζει σπάνια ψήφο δυσπιστίας στο Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, φέρνοντας στο φως τη δυσαρέσκεια για τη δεξιά στροφή των πολιτικών της ΕΕ και ζητήματα διαφάνειας στη διακυβέρνηση
LIFO NEWSROOM
Όλο και περισσότερα παιδιά κάνουν διάλειμμα από τα smartphone για την ψυχική τους υγεία

Διεθνή / Όλο και περισσότερα παιδιά κάνουν διάλειμμα από τα smartphone για την ψυχική τους υγεία

Νέα έρευνα αποκαλύπτει ότι τα παιδιά και οι έφηβοι παίρνουν πρωτοβουλία να διακόψουν τη χρήση smartphone και social media για να προστατεύσουν την ψυχική τους υγεία, την ασφάλεια και την συγκέντρωσή τους
LIFO NEWSROOM
Sotheby’s: Σε δημοπρασία ο μεγαλύτερος αρειανός μετεωρίτης στη Γη

Διεθνή / Sotheby’s: Σε δημοπρασία ο μεγαλύτερος αρειανός μετεωρίτης στη Γη

«Όταν εξετάστηκαν τα κομμάτια του, συνειδητοποιήσαμε: "Θεέ μου, είναι αρειανός". Στη συνέχεια ανακαλύψαμε ότι είναι το μεγαλύτερο κομμάτι του Άρη στον πλανήτη μας », δηλώνει η αντιπρόεδρος του οίκου
LIFO NEWSROOM

σχόλια

1 σχόλια
Χαίρομαι ιδιαίτερα που η LIFO προβάλλει μια τέτοια είδηση. Για την κοινότητα των ανθρώπων με SMA και των φροντιστών τους, βέβαια, είναι γνωστές από καιρό οι ασύλληπτες εξελίξεις στον χώρο της έρευνας και ανάπτυξης φαρμάκων και θεραπειών για τη νόσο τα τελευταία χρόνια. Το κόστος αυτών, ωστόσο, είναι κάτι που πρέπει κάποτε να συζητηθεί. Πολλά εθνικά συστήματα υγείας ακόμα και στην Ευρώπη δεν ενέκριναν ή καθυστέρησαν να εγκρίνουν την πρώτη θεραπεία για την ασθένεια, το Spinraza, η οποία είναι διαθέσιμη ήδη από το 2017, επί τη βάσει του υψηλού κόστους. Και δεν μιλάμε καν για τις χώρες του λεγόμενου 3ου κόσμου, όπου οι γονείς παιδιών με SMA παρακολουθούν από το Facebook εμάς από τις δυτικές χώρες να ανεβάζουμε βίντεο με τα κατορθώματα και τις κατακτήσεις των παιδιών μας, τη στιγμή που τα δικά τους μαραίνονται και φεύγουν.Η Ελλάδα, η φτωχή και κακορίζικη χώρα μου, με όλα τα στραβά και τα παράλογά της, είναι από τις χώρες που ενέκριναν το Spinraza, όχι από τις πρώτες στην Ευρώπη, αλλά πάντως με πολύ γρήγορες διαδικασίες. Ο γιος μου ζει και κερδίζει δυνάμεις σταδιακά μέρα με τη μέρα γιατί ζούμε στην Ελλάδα, γιατί η Ελλάδα είναι στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Αντιθέτως, η Αγγλία, η χώρα που θαυμάζω για πολλά από όσα έχει προσφέρει στον πολιτισμό, στα γράμματα, στη μουσική, ακόμα και για την ίδια τη σύλληψη και εφαρμογή της έννοιας του εθνικού συστήματος υγείας, καθυστέρησε δύο χρόνια να εγκρίνει τη θεραπεία, γονείς έβλεπαν τα παιδιά τους να χάνουν δυνάμεις καθημερινά, ακόμα και να φεύγουν από τη ζωή, την ίδια ώρα που εκατομμύρια λίρες ξοδεύονταν για να γίνουν πριγκιπικοί γάμοι και γεννήσεις. Όσοι Άγγλοι είχαν τη δυνατότητα μετανάστευσαν στο εξωτερικό, στις ΗΠΑ ή την Πολωνία, προκειμένου να έχουν πρόσβαση στη θεραπεία. Οι υπόλοιποι συσπειρώθηκαν, αγωνίστηκαν και τελικά είδαν την έγκριση να έρχεται μόλις δύο εβδομάδες πριν.Ο γιος μου διαγνώστηκε με SMA στην ηλικία των 7 μηνών και ξεκίνησε να λαμβάνει τη θεραπεία δύο μήνες αργότερα. Αν δεν τη λάμβανε, τώρα από εκείνον πιθανότατα θα υπήρχε μόνο η ανάμνησή του και ένα τεράστιο κενό. Γι’ αυτόν τον λόγο, ευγνωμονώ την Ελλάδα, το ελληνικό κράτος, τους γιατρούς και τις υπηρεσίες που έδρασαν γρήγορα και αποτελεσματικά. Φυσικά, μένουν πολλά ακόμα να γίνουν. Ελπίζω και η καινούρια γονιδιακή θεραπεία να εγκριθεί γρήγορα και να φτάσει σε όποιον και όποια τη χρειάζεται, μωρό, παιδί ή ενήλικα, σε όλο τον κόσμο.
Ναι, αλλά ο υπουργός που την ενέκρινε καπνίζει.. Πλάκα κάνω, για να δείξω ότι όλος ο κόσμος κοιτάζει το δέντρο και όχι το δάσος. Χαίρομαι που πάει καλά το παιδί σας. Και που είπετε τα πράγματα με το όνομά τους Ότι η Ελλάδα, με όλα τα στραβά της είναι πολυ πιο ανθρώπινη για τους πολίτες της (και έλληνες και ξένους) απο κάποιες "προηγμένες χώρες".