Το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου - H Novartis μόλις έσπασε κάθε ρεκόρ με θεραπεία

Το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου - H Novartis μόλις έσπασε κάθε ρεκόρ με θεραπεία Facebook Twitter
Η Novartis έλαβε έγκριση να κυκλοφορήσει το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου
2

Η ελβετική φαρμακοβιομηχανία Novartis έλαβε έγκριση από την Αμερική για τη Zolgensma, τη γονιδιακή θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας (SMA), αλλά η τιμολόγηση της εφάπαξ θεραπείας ανέρχεται σε 2,1 εκατ. δολάρια, μια τιμή ρεκόρ παγκοσμίως.

Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων ενέκρινε την Παρασκευή την θεραπεία Zolgensma για παιδιά με SMA ηλικίας κάτω των δύο ετών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που δεν παρουσιάζουν συμπτώματα. Η έγκριση καλύπτει τα μωρά με τη θανατηφόρα μορφή της κληρονομικής νόσου, καθώς και για εκείνα με ενδείξεις πως τα συμπτώματα μπορούν να εμφανιστούν αργότερα.

Η Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία είναι η κύρια γενετική αιτία θανάτου στα βρέφη. Η ασθένεια συχνά οδηγεί σε παράλυση, δυσκολία στην αναπνοή και θάνατο μέσα σε μήνες για την πιο σοβαρή μορφή τύπου 1, ενώ επηρεάζει περίπου μία στις 10.000  γεννήσεις, με ποσοστό 50% έως 70% να υποφέρει με την ασθένεια τύπου 1.

Η τιμή προκάλεσε όπως ήταν αναμενόμενο αίσθηση καθώς θεωρείται πλέον η ακριβότερη θεραπεία του κόσμου. Τα στελέχη της Novartis υπερασπίστηκαν την τιμή, λέγοντας ότι η εφάπαξ θεραπεία είναι πιο πολύτιμη και συνολικά φθηνότερη από τις ακριβά μακροχρόνιες θεραπείες που κοστίζουν αρκετές εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια ετησίως. Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν ιό για να παρέχει στο μωρό που γεννιέται με ελαττωματικό γονίδιο, ένα κανονικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 και χορηγείται με έγχυση.

Μια ανασκόπηση τον Απρίλιο, από το Ανεξάρτητο Ινστιτούτο Icer, έδειξε ότι η προηγούμενη εκτίμηση αξίας της Novartis για το Zolgensma ύψους 5 εκατομμυρίων δολαρίων ήταν υπερβολική. Ωστόσο τώρα το Icer δήλωσε ότι με βάση τα πρόσθετα κλινικά δεδομένα της Novartis, το φάρμακο βρίσκεται στο ανώτερο όριο αποδοτικότητας από πλευράς κόστους.

Το ακριβότερο φάρμακο του κόσμου - H Novartis μόλις έσπασε κάθε ρεκόρ με θεραπεία Facebook Twitter
Το Zolgensma, η γονιδιακή θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας θα κοστίζει 2,1 εκατ. δολάρια για κάθε ασθενή

Η Novartis δήλωσε ότι έχει αντιμετωπίσει περισσότερους από 150 ασθενείς με τη θεραπεία Zolgensma. Ο διευθύνων σύμβουλός Vas Narasimhan, περιέγραψε τη Zolgensma ως άμεση θεραπεία για το SMA, αν ξεκινήσει σύντομα μετά τη γέννηση. Ωστόσο, τα δεδομένα που αποδεικνύουν την ανθεκτικότητα της είναι για ένα διάστημα που εκτείνεται σε περίπου πέντε χρόνια.

Η Novartis αναμένει επίσης την ευρωπαϊκή και ιαπωνική έγκριση αργότερα φέτος. Το Zolgensma θα ανταγωνιστεί τη θεραπεία Spinraza της Biogen, την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την SMA.

Το Spinraza, που εγκρίθηκε στα τέλη του 2016, απαιτεί έγχυση στο σπονδυλικό σωλήνα κάθε τέσσερις μήνες. Η τιμή της κατάταξης των 750.000 δολαρίων για το αρχικό έτος και 375.000 ετησίως ετησίως θεωρήθηκε επίσης υπερβολική από τον Icer.

Οι αναλυτές της Wall Street έχουν προβλέψει πως οι πωλήσεις της Zolgensma θα είναι ύψους 2 δισ. δολαρίων έως το 2022.

Διεθνή
2

ΣΧΕΤΙΚΑ ΑΡΘΡΑ

ΔΕΙΤΕ ΑΚΟΜΑ

Κίνα & τεχνητή νοημοσύνη: Η μυστική επιχείρηση «GoLaxy» για παγκόσμιο έλεγχο της κοινής γνώμης

Διεθνή / Ο νέος κυβερνοστρατός του Πεκίνου: Πώς η τεχνητή νοημοσύνη γίνεται όπλο παγκόσμιας προπαγάνδας

Έγγραφα αποκαλύπτουν ότι η κινεζική εταιρεία GoLaxy, με δεσμούς με το Πεκίνο, χρησιμοποιεί τεχνητή νοημοσύνη για να παρακολουθεί και να επηρεάζει την κοινή γνώμη σε Ταϊβάν, Χονγκ Κονγκ και πέρα
LIFO NEWSROOM
Η Τουρκία αρνείται να στηρίξει το σχέδιο της ΕΕ για απεξάρτηση από το ρωσικό αέριο – Κίνδυνος παραβίασης των κυρώσεων

Διεθνή / Η Τουρκία αρνείται να στηρίξει το σχέδιο της ΕΕ για απεξάρτηση από το ρωσικό αέριο – Κίνδυνος παραβίασης των κυρώσεων

Η Τουρκία αρνείται να συνεργαστεί με την ΕΕ για τον έλεγχο των ρωσικών ενεργειακών εισαγωγών, απειλώντας το σχέδιο της Ευρώπης να τερματίσει την εξάρτησή της από το ρωσικό αέριο έως το 2027
LIFO NEWSROOM
Παγκόσμιος συναγερμός: Οι νέοι δασμοί Τραμπ έως 41% προκαλούν αντιδράσεις σε πάνω από 60 χώρες

Διεθνή / Παγκόσμιος συναγερμός: Οι νέοι δασμοί Τραμπ έως 41% προκαλούν αντιδράσεις σε πάνω από 60 χώρες

Πάνω από 60 χώρες αντιδρούν στους νέους δασμούς Τραμπ, που φτάνουν το 41% - Οι αυξήσεις πυροδοτούν φόβους για απώλειες θέσεων εργασίας και ένταση στις παγκόσμιες εμπορικές σχέσεις
LIFO NEWSROOM
Τραμπ: Σχέδιο για τεράστια κέντρα κράτησης μεταναστών σε στρατιωτικές βάσεις των ΗΠΑ

Διεθνή / Τραμπ: Σχέδιο για τεράστια κέντρα κράτησης μεταναστών σε στρατιωτικές βάσεις των ΗΠΑ

Η κυβέρνηση Τραμπ ετοιμάζει το μεγαλύτερο δίκτυο κέντρων κράτησης μεταναστών στην ιστορία των ΗΠΑ, με στρατιωτικές βάσεις όπως το Fort Bliss να μετατρέπονται σε εγκαταστάσεις για χιλιάδες κρατουμένους, προκαλώντας έντονες αντιδράσεις.
LIFO NEWSROOM
«Προσαρμοστικός οπορτουνιστής»: Η διπλωματία της Τουρκίας με τη Ρωσία από τον Εύξεινο Πόντο ως την Αρκτική

Ανάλυση / «Προσαρμοστικός οπορτουνιστής»: Η διπλωματία της Τουρκίας με τη Ρωσία από τον Εύξεινο Πόντο ως την Αρκτική

Πώς Τουρκία και Ρωσία ισορροπούν ανάμεσα σε συνεργασία και ανταγωνισμό, επεκτείνοντας την επιρροή τους από τη Μαύρη Θάλασσα μέχρι την Αρκτική
ΠΕΤΡΟΣ ΚΡΑΝΙΑΣ
H Γρενάδα ζητά συγγνώμη και αποζημιώσεις από τον Βασιλιά Κάρολο για κέρδη της μοναρχίας από τη δουλεία

Διεθνή / H Γρενάδα ζητά αποζημιώσεις από τον Βασιλιά Κάρολο για κέρδη της μοναρχίας από τη δουλεία

Νέα έρευνα αποκαλύπτει ότι ο βασιλιάς Γεώργιος Δ΄ κέρδισε προσωπικά από την εργασία σκλάβων σε φυτείες της Γρενάδας. Η χώρα ζητά από τον Βασιλιά Κάρολο συγγνώμη και αποζημιώσεις για το παρελθόν της βρετανικής μοναρχίας στη δουλεία
ΦΩΤ.: GETTY
Απίστευτη απόδραση: Βορειοκορεάτης κολύμπησε 10 ώρες για να φτάσει στη Νότια Κορέα

Διεθνή / Απίστευτη απόδραση: Βορειοκορεάτης κολύμπησε 10 ώρες για να φτάσει στη Νότια Κορέα

Βορειοκορεάτης άνδρας διέφυγε από το καθεστώς του Κιμ Γιονγκ Ουν, κολυμπώντας 10 ώρες κατά μήκος της ακτής και αποφεύγοντας ένοπλους φρουρούς με εντολή να σκοτώσουν κάθε φυγά
ΦΩΤ.: GETTY
Πώς η συναυλία των Oasis το 2009 προκάλεσε τη πιο ισχυρή σεισμική δόνηση στο Εδιμβούργο

Διεθνή / Πώς η συναυλία των Oasis το 2009 προκάλεσε την πιο ισχυρή σεισμική δόνηση στο Εδιμβούργο

Η συναυλία των Oasis τον Ιούνιο του 2009 ξεπέρασε σε ένταση ακόμα και εκείνη των Red Hot Chili Peppers τον Ιούνιο του 2004, των Kings of Leon τον Ιούνιο του 2011, αλλά και της Taylor Swift τον Ιούνιο του 2024
LIFO NEWSROOM
Ιστορική σύνοδος ειρήνης στον Λευκό Οίκο: Τραμπ, Αρμενία και Αζερμπαϊτζάν υπογράφουν συμφωνία μετά από δεκαετίες συγκρούσεων

Διεθνή / Ιστορική σύνοδος ειρήνης στον Λευκό Οίκο: Τραμπ, Αρμενία και Αζερμπαϊτζάν υπογράφουν συμφωνία μετά από δεκαετίες συγκρούσεων

Ο Ντόναλντ Τραμπ φιλοξενεί στον Λευκό Οίκο τον πρωθυπουργό της Αρμενίας και τον πρόεδρο του Αζερμπαϊτζάν για την «Ιστορική Σύνοδο Ειρήνης», με στόχο τον τερματισμό δεκαετιών πολέμου και την υπογραφή συμφωνίας που ανοίγει νέους διαδρόμους στην περιοχή του Νότιου Καυκάσου
LIFO NEWSROOM

σχόλια

1 σχόλια
Χαίρομαι ιδιαίτερα που η LIFO προβάλλει μια τέτοια είδηση. Για την κοινότητα των ανθρώπων με SMA και των φροντιστών τους, βέβαια, είναι γνωστές από καιρό οι ασύλληπτες εξελίξεις στον χώρο της έρευνας και ανάπτυξης φαρμάκων και θεραπειών για τη νόσο τα τελευταία χρόνια. Το κόστος αυτών, ωστόσο, είναι κάτι που πρέπει κάποτε να συζητηθεί. Πολλά εθνικά συστήματα υγείας ακόμα και στην Ευρώπη δεν ενέκριναν ή καθυστέρησαν να εγκρίνουν την πρώτη θεραπεία για την ασθένεια, το Spinraza, η οποία είναι διαθέσιμη ήδη από το 2017, επί τη βάσει του υψηλού κόστους. Και δεν μιλάμε καν για τις χώρες του λεγόμενου 3ου κόσμου, όπου οι γονείς παιδιών με SMA παρακολουθούν από το Facebook εμάς από τις δυτικές χώρες να ανεβάζουμε βίντεο με τα κατορθώματα και τις κατακτήσεις των παιδιών μας, τη στιγμή που τα δικά τους μαραίνονται και φεύγουν.Η Ελλάδα, η φτωχή και κακορίζικη χώρα μου, με όλα τα στραβά και τα παράλογά της, είναι από τις χώρες που ενέκριναν το Spinraza, όχι από τις πρώτες στην Ευρώπη, αλλά πάντως με πολύ γρήγορες διαδικασίες. Ο γιος μου ζει και κερδίζει δυνάμεις σταδιακά μέρα με τη μέρα γιατί ζούμε στην Ελλάδα, γιατί η Ελλάδα είναι στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Αντιθέτως, η Αγγλία, η χώρα που θαυμάζω για πολλά από όσα έχει προσφέρει στον πολιτισμό, στα γράμματα, στη μουσική, ακόμα και για την ίδια τη σύλληψη και εφαρμογή της έννοιας του εθνικού συστήματος υγείας, καθυστέρησε δύο χρόνια να εγκρίνει τη θεραπεία, γονείς έβλεπαν τα παιδιά τους να χάνουν δυνάμεις καθημερινά, ακόμα και να φεύγουν από τη ζωή, την ίδια ώρα που εκατομμύρια λίρες ξοδεύονταν για να γίνουν πριγκιπικοί γάμοι και γεννήσεις. Όσοι Άγγλοι είχαν τη δυνατότητα μετανάστευσαν στο εξωτερικό, στις ΗΠΑ ή την Πολωνία, προκειμένου να έχουν πρόσβαση στη θεραπεία. Οι υπόλοιποι συσπειρώθηκαν, αγωνίστηκαν και τελικά είδαν την έγκριση να έρχεται μόλις δύο εβδομάδες πριν.Ο γιος μου διαγνώστηκε με SMA στην ηλικία των 7 μηνών και ξεκίνησε να λαμβάνει τη θεραπεία δύο μήνες αργότερα. Αν δεν τη λάμβανε, τώρα από εκείνον πιθανότατα θα υπήρχε μόνο η ανάμνησή του και ένα τεράστιο κενό. Γι’ αυτόν τον λόγο, ευγνωμονώ την Ελλάδα, το ελληνικό κράτος, τους γιατρούς και τις υπηρεσίες που έδρασαν γρήγορα και αποτελεσματικά. Φυσικά, μένουν πολλά ακόμα να γίνουν. Ελπίζω και η καινούρια γονιδιακή θεραπεία να εγκριθεί γρήγορα και να φτάσει σε όποιον και όποια τη χρειάζεται, μωρό, παιδί ή ενήλικα, σε όλο τον κόσμο.
Ναι, αλλά ο υπουργός που την ενέκρινε καπνίζει.. Πλάκα κάνω, για να δείξω ότι όλος ο κόσμος κοιτάζει το δέντρο και όχι το δάσος. Χαίρομαι που πάει καλά το παιδί σας. Και που είπετε τα πράγματα με το όνομά τους Ότι η Ελλάδα, με όλα τα στραβά της είναι πολυ πιο ανθρώπινη για τους πολίτες της (και έλληνες και ξένους) απο κάποιες "προηγμένες χώρες".